A Hemofilia A (HA) é uma coagulopatia rara causada pela deficiência da atividade do Fator VIII (FVIII). A profilaxia contra sangramentos é o tratamento de escolha, podendo ser realizada com concentrados de FVIII derivados de plasma (dpFVIII) ou recombinantes (rFVIII). Dentre os rFVIII, existem moléculas modificadas para estender a Meia-Vida (rFVIII-MVE) em relação aos dpFVIII e rFVIII-MVP (Meia-Vida Padrão). Ao aumentar o potencial hemostático residual, a profilaxia com FVIII reduz os sangramentos. Apesar da adoção crescente do rFVIII-MVE, ainda não há síntese crítica de seu valor econômico.

O objetivo deste estudo foi sintetizar a evidência econômica da profilaxia com rFVIII-MVE em relação à profilaxia com rFVIII-MVP.

Uma revisão sistemática está sendo conduzida (CRD42024558862) para responder a pergunta “Em pessoas com HA, a profilaxia com rFVIII-MVE, comparada à profilaxia com rFVIII-MVP ou a outro rFVIII-MVE, é econômica, segundo avaliações publicadas?” As buscas foram realizadas em 01/07/2024, com estratégias adaptadas para cada base de dados. As avaliações econômicas foram classificadas em parciais (estimam apenas custos e/ou consequências de uma alternativa, sem comparar opções por uma métrica comum que relacione custos a desfechos) e completas (comparam duas ou mais alternativas e integram custos e desfechos em uma mesma unidade de análise). A qualidade metodológica foi avaliada pelo EcoBIAS.

Identificamos 8 publicações (2017‒2023). Dentre as 3 (38%) avaliações econômicas parciais identificadas, analisaram-se cenários de adoção do rFVIII-MVE por fusão Fc (rFVIIIFc; efmoroctocog alfa), baseando-se na perspectiva do pagador. Nos Estados Unidos, sob financiamento da indústria, a introdução do rFVIIIFc, frente aos demais rFVIII-MVP, provocaria um aumento de 1,4% no orçamento em 2 anos. Na Itália, sob financiamento da indústria, a introdução do rFVIIIFc frente a dpFVIII e rFVIII-MVP causaria um custo incremental de US$-PPP (dólar internacional ajustado pela Paridade de Poder de Compra) 6.558.935 em 3 anos. Na França, a introdução do rFVIIIFc causaria uma economia de 8%, sem especificar o produto de comparação. Houve limitações na justificativa dos parâmetros de custo e dos padrões de utilização adotados, incerteza nas participações de mercado assumidas e restrições na extrapolação para o horizonte orçamentário. Dentre as 5 (68%) avaliações econômicas completas identificadas, todas eram análises de custo-utilidade pelo modelo de Markov na perspectiva do pagador. Os horizontes temporais variaram de 70 anos a vida inteira com taxas de desconto entre 1,5% e 3,5%. Quatro publicações foram financiadas pela indústria, sendo 3 avaliando a intervenção com rFVIIIFc. Em todos os casos, os anos de vida ajustados por qualidade descritos eram semelhantes entre os produtos. Em adição, rFVIII-MVE foi superior em 4 publicações, não sendo calculado em 1 publicação. Houve limitações na justificativa/estimativa de custos e doses em uso real, na extrapolação de resultados para horizontes de longo prazo e na transparência quanto ao patrocínio.

No geral, a profilaxia com rFVIII-MVE mostrou maior vantagem econômica que a profilaxia com rFVIII-MVP, quando os preços relativos são competitivos. No entanto, as publicações avaliadas tinham um risco de viés majoritariamente moderado.