A anemia aplástica é uma doença caracterizada pela falência da medula óssea, levando à redução da produção de células sanguíneas. Apesar das terapias convencionais, como a imunossupressão, ainda há desafios significativos, como toxicidade e resistência ao tratamento. Estudos recentes têm explorado mecanismos moleculares e alternativas terapêuticas, ampliando o entendimento sobre a doença e abrindo caminho para tratamentos mais eficazes e personalizados.

Analisar mecanismos moleculares, efeitos terapêuticos e implicações clínicas no tratamento da anemia aplástica, revisando evidências recentes sobre estratégias de terapia molecular aplicadas à doença.

A busca bibliográfica foi realizada na base de dados da PubMed utilizando os descritores “aplastic anemia” e “molecular therapy”. Após a aplicação dos critérios de inclusão, artigos em inglês e portugues, dos últimos 5 anos e disponíveis na íntegra, e de exclusão, monografias e editoriais e o não encaixe na temática, foram selecionados 5 trabalhos os quais levaram a realização de uma análise qualitativa.

Um estudo experimental usando modelo murino demonstrou que a dioscina exerce efeito protetor em células-tronco hematopoéticas, reduzindo dano oxidativo. Um trabalho de coorte multicêntrico evidenciou que a evolução clonal impacta o prognóstico e orienta escolhas terapêuticas. Um artigo explorando uma série de transplantes, reforçou o HSCT como tratamento curativo em casos graves, com boa taxa de sobrevida em longo prazo. Em um estudo pediátrico, a análise de telômeros e TERRA revelou associação com instabilidade cromossômica e progressão da doença. Por fim, uma comparação retrospectiva entre pALG e rATG apontou diferenças na resposta terapêutica e no perfil de complicações, sugerindo que a escolha do agente pode ser individualizada conforme características do paciente. Dessa forma, após uma análise de cada artigo individualmente, a pesquisa com terapia molecular se mostrou extremamente promissora no tratamento de anemia aplástica. Os achados confirmam que a anemia aplástica envolve múltiplos processos moleculares, como apoptose e disfunção telomérica, que impactam diretamente o curso da doença. A dioscina surge como uma alternativa promissora para reduzir efeitos tóxicos da imunossupressão convencional. A identificação e monitoramento da evolução clonal são essenciais para ajuste precoce da terapia, minimizando complicações. O transplante de células-tronco permanece como a melhor opção curativa, mas requer estratégias para reduzir a mortalidade associada ao procedimento. A investigação de biomarcadores moleculares, como telômeros e TERRA, amplia o conhecimento sobre formas hereditárias e refratárias, contribuindo para o desenvolvimento de tratamentos personalizados. Além disso, a escolha entre diferentes globulinas antilinfocitárias pode ser feita conforme o perfil do paciente, visando otimizar eficácia e segurança. As pesquisas analisadas apontam para avanços importantes no entendimento dos mecanismos moleculares da anemia aplástica e indicam caminhos para tratamentos mais eficazes e personalizados. A integração entre abordagens pré-clínicas e clínicas é fundamental para o desenvolvimento de terapias que superem limitações atuais e melhorem o prognóstico dos pacientes.