As leucemias agudas constituem um grupo heterogêneo de neoplasias hematológicas com múltiplos subtipos que apresentam desafios diagnósticos e terapêuticos. A complexidade do diagnóstico, associada às limitações de acesso a tratamentos eficazes, impacta o prognóstico dos pacientes mundialmente, com particularidades observadas em diferentes contextos, como o brasileiro.

Analisar avanços recentes no diagnóstico, tratamento e prognóstico das leucemias agudas, destacando dados internacionais relevantes e incluindo desafios e particularidades do contexto brasileiro.

Realizou-se revisão integrativa de quatro artigos científicos selecionados nas bases Biblioteca Virtual em Saúde (BVS) e PubMed, utilizando os descritores “Leucemia aguda” e “tratamento”. Foram incluídos um artigo da BVS e três da PubMed, publicados entre 2020 e 2025, abrangendo estudos multicêntricos brasileiros e revisões internacionais que abordam diagnóstico, terapias inovadoras e desfechos clínicos e excluindo trabalhos que não se encaixam na temática.

A Leucemia Aguda de Linhagem Ambígua (ALAL) é uma entidade rara que exige diagnóstico especializado por citometria de fluxo e técnicas moleculares, apresentando prognóstico desfavorável e necessitando tratamento intensivo e transplante alogênico (TORRENT; BOTAFOGO; RIBERA, 2025). Em Leucemia Promielocítica Aguda (LPA) pediátrica, protocolo modificado baseado em Ácido All-Trans Retinoico (ATRA) e antraciclinas mostrou alta sobrevida global (90%) e livre de eventos (84%), com baixa mortalidade precoce, mesmo diante da coagulação intravascular disseminada (BREVIGLIERI et al., 2023). Estudo multicêntrico brasileiro envolvendo transplante alogênico em crianças e adolescentes com Leucemia Mieloide Aguda (LMA) revelou sobrevida global de 47% em quatro anos, ressaltando a importância da padronização terapêutica e do suporte clínico adequado (RODRIGUES et al., 2020). Na Leucemia Linfoblástica Aguda (LLA) infantil, diferentes formulações de asparaginase influenciaram significativamente a sobrevida global e livre de progressão, demonstrando a importância do monitoramento da atividade enzimática para otimização do tratamento (MICHALOWSKI et al., 2021). Os resultados indicam que ALAL demanda diagnóstico preciso e tratamento agressivo, devido à sua baixa incidência e prognóstico desfavorável. Protocolos adaptados para LPA demonstram redução da mortalidade precoce e melhoram os desfechos, especialmente em ambientes com recursos limitados. O transplante alogênico permanece essencial para o tratamento da LMA pediátrica, embora desafios relacionados à infraestrutura e suporte clínico sejam evidentes em países com diferentes níveis de recursos. A variabilidade nas formulações de asparaginase em LLA impacta diretamente o prognóstico, reforçando a necessidade de avaliação rigorosa da terapia medicamentosa. A integração desses avanços, considerando as particularidades locais e internacionais, é fundamental para otimizar o manejo das leucemias agudas globalmente. As leucemias agudas exigem diagnóstico preciso e tratamento personalizado. Avanços globais em protocolos e técnicas têm melhorado o prognóstico, mas há desafios como acesso ao transplante alogênico e qualidade dos medicamentos. No Brasil, destaca-se a necessidade de aprimorar infraestrutura, capacitação e políticas públicas. Cooperação internacional e adaptação local dos avanços científicos são essenciais para reduzir desigualdades e melhorar o cuidado aos pacientes.