Dentre as diferentes abordagens terapêuticas para a Anemia Falciforme (AF), destaca- se a utilização da Hidroxiureia (HU). Contudo, Terapias Emergentes (TE) vêm ganhando relevância e ocupando espaço do sistema de saúde, apresentando resultados clínicos importantes.

Analisar o uso da HU e das terapias emergentes no tratamento da AF, considerando seus mecanismos de ação, eficácia e perspectivas terapêuticas. Compreender a função consolidada da HU e avaliar o potencial da terapia e edição gênica, do uso do RNA terapêutico e dos indutores de Hemoglobina Fetal (HbF), com ênfase na viabilidade de ampliação do acesso no sistema público de saúde.

Trata-se de uma revisão narrativa da literatura, realizada nas bases de dados LILACS e SciELO. Foram incluídas revisões, meta-análises, ensaios clínicos, livros e documentos técnicos publicados entre 2018 e 2025, nos idiomas português e inglês. Utilizaram-se os descritores: “hidroxiureia”, “anemia falciforme” e “mecanismos”.

Hidroxiureia constitui-se como tratamento padrão da AF no Brasil. Em relação à eficácia clínica, há uma variação de 68% a 84% de redução de crises, o que demonstra um bom desempenho na redução das manifestações da doença. A análise bibliográfica apresenta TE promissoras, porém pouco exploradas, tais quais: terapia gênica, técnicas de RNA terapêutico e novos indutores de HbF. A única opção curativa atualmente para a AF é o transplante de células-tronco hematopoiéticas, entretanto, devido a limitação de compatibilidade, apenas 25% dos casos possuem doadores compatíveis. O tratamento com HU é o padrão vigente e o mais acessível dentre as opções terapêuticas para a AF. Devido aos seus benefícios, como o aumento da HbF, Hb e do VCM, seu uso reduz a frequência das hospitalizações e complicações advindas da AF. Contudo, porque a HU não é curativa, terapias de maior especificidade têm emergido. Entre elas, a terapia gênica contribui para o aumento da hemoglobina funcional. A edição gênica consiste na correção da mutação responsável pela produção da HbS. O uso de moléculas de RNA sintético inibe genes que reduzem a produção de HbF, e novos indutores de HbF reduzem a falcização das hemácias. Tais terapias têm perspectiva de resposta duradoura, apesar de o transplante de células-tronco hematopoiéticas ser a única opção com potencial curativo comprovado para AF. Porém, há a dificuldade de inseri-las de forma universal e equitativa no SUS, devido ao alto custo, à infraestrutura insuficiente e à ausência de regulamentação. Comparativamente, reafirma-se a HU como terapia padrão de eficácia comprovada. Todavia, com a finalidade de potencializar os tratamentos e reduzir as manifestações clínicas da doença falciforme, é essencial investir na implementação das TE no SUS. A HU permanece como o tratamento mais eficaz e acessível da AF, com benefícios na redução das manifestações clínicas da doença. No entanto, as TE demonstram grande potencial terapêutico, especialmente pela possibilidade de eficácia prolongada. Sua efetivação, contudo, é limitada por entraves econômicos e estruturais. São necessárias políticas públicas voltadas à viabilização das TE no SUS, a fim de garantir equidade no acesso aos tratamentos.