Os avanços nos cuidados médicos gerais, no diagnóstico precoce e no tratamento abrangente levaram a melhorias substanciais na expectativa de vida de indivíduos com anemia falciforme (AF). Atualmente, o transplante de células-tronco hematopoiéticas (TCTH) apresenta-se como a única alternativa de cura para a doença, entretanto, esta terapia é limitada pela escassez de doadores adequados. Embora os tratamentos disponíveis possam aliviar os sintomas consequentes da AF, com exceção do TCTH, eles não apresentam eficácia curativa para a patologia, além de apresentarem efeitos colaterais significativos. Tendo em vista o surgimento de novas abordagens terapêuticas, ao longo das últimas décadas que visam a melhora da qualidade de vida dos pacientes portadores de AF, este trabalho teve como objetivo discutir estudos experimentais e clínicos que avaliaram a eficácia e segurança de novos tratamentos para a AF.

A coleta de dados foi realizada através de estudos clínicos publicados em plataformas como Google Acadêmico, PubMed e SciELO. Dos 60 artigos selecionados, 46 foram utilizados. Foram incluídos estudos focados em L-glutamina, Crizanlizumabe, Voxelotor e CRISPR-Cas9 para tratar AF e excluídos os sem dados clínicos relevantes.

Nos últimos anos, novos medicamentos foram incluídos na lista de aprovados pela FDA (Food and Drug Administration) para tratamento da AF: L-glutamina, Crizanlizumabe, Voxelotor. A L-glutamina, aprovada pela FDA em 2017, é um aminoácido que ajuda a reduzir o estresse oxidativo nos glóbulos vermelhos, mostrou-se eficaz na redução de eventos dolorosos vaso-oclusivos em pacientes com anemia falciforme, com significativas reduções no número de hospitalizações e crises dolorosas em ensaios clínicos. O Crizanlizumabe, aprovado pela FDA em 2019, é um inibidor da P-selectina que reduz a incidência de crises vaso-oclusivas através da diminuição da adesão de células sanguíneas aos vasos, apresentou uma redução significativa na incidência de crises de dor, melhorando a qualidade de vida dos pacientes. O Voxelotor, aprovado pela FDA no mesmo ano, é um modificador alostérico inibidor da polimerização da HbS que age estabilizando a forma oxigenada da HbS para inibir sua conversão na forma desoxigenada, que é propensa à polimerização. Estudos demonstram que a droga reduz a falcização das hemácias e melhora a anemia em pacientes com AF. Em contraste às terapias mais convencionais, a Edição Gênica (CRISPR-Cas9), apesar de ainda estar em fase experimental, representa uma abordagem promissora que visa a cura permanente da doença através da correção da mutação ou pela indução da produção de HbF. Ensaios clínicos têm demonstrado resultados iniciais positivos, embora desafios como a segurança a longo prazo e a eficácia em grandes populações ainda precisem ser melhor investigados.

Os tratamentos revisados oferecem novas esperanças para pacientes com anemia falciforme. As terapias inovadoras para a anemia falciforme, especialmente as que utilizam estas novas abordagens, estão revolucionando o tratamento da doença.

Embora os resultados sejam promissores, a necessidade de estudos adicionais para confirmar a segurança e eficácia a longo prazo é fundamental. Esses avanços representam um passo significativo para melhora da qualidade de vida e oferta de novas opções para a cura da AF.