A púrpura trombocitopênica trombótica adquirida (PTTa) tem alta morbimortalidade, sendo o rápido diagnóstico e o tratamento adequado essenciais para o prognóstico dos pacientes. As evidências epidemiológicas e clínicas da PTT são derivadas de registros norte-americanos e europeus. Não há dados brasileiros de apresentação clínica, acesso e resposta ao tratamento ou prognóstico.

Investigar o perfil epidemiológico e clínico de pacientes com PTT no Brasil.

Trata-se de um estudo ambispectivo de coorte, multicêntrico, em que os dados dos pacientes tratados em centros de referência foram coletados utilizando a Plataforma REDcap. Foram analisados evolução clínica, resposta ao tratamento, prognóstico e mortalidade de casos com diagnóstico no período de maio de 2018 a maio de 2023. Para o diagnóstico de PTT foi considerado PLASMIC score maior ou igual a 6 pontos ou dosagem de ADAMTS13 inferior a 10% ou equivalente.

Completou-se 60 casos, distribuídos em 7 centros, 5 da região sudeste (SP, ES e RJ), um da região nordeste (CE) e um da região sul (PR). A mediana de idade foi de 36 anos (IQR 25 -46), 77% mulheres, 8% haviam episódios prévios de PTT e 6% tinham uma condição clínica subjacente, como doenças reumatológicas, oncológicas ou infecciosas. Quanto à clínica na admissão: 63% apresentavam sangramento leve, 20% febre, 63% alterações neurológicas graves (sintomas focais, confusão mental, convulsão ou coma), 18% sintomas digestivos (náusea, vômitos ou diarreia), 37% elevação de transaminases hepáticas, 20% piora renal (2% necessidade de diálise), 15% elevação de troponina e 8% instabilidade hemodinâmica. Sangramentos e sintomas neurológicos foram os de aparecimento mais precoces, 9 (IQR 4 – 16) e 11 dias (IQR 4-18) antes da hospitalização. A dosagem da atividade da ADAMTS13 estava disponível em 36 casos (60%), sendo todas abaixo compatíveis com PTT. Em relação ao tratamento: 89.7% realizaram plasmaferese (iniciada em média 1 dia após a internação), 95% corticosteroides, 43% rituximabe e 5% caplacizumabe. A mediana de dias de plasmaferese foi 8 (5 -13) e de tempo de internação 13 (IQR 7-28.5); 24% dos pacientes foram inicialmente refratários, 73% tiveram remissão clínica ao final do tratamento e 15% exacerbação da PTT, 17% dos pacientes foram a óbito. Foram associados ao risco de óbito a idade (p = 0.003); diarreia (OR 6.7 95% CI 1.1 - 40.1; p = 0.04) e instabilidade hemodinâmica na admissão (OR 10.3 (95% CI 1.5 - 72.8; p = 0.02). Total de 22 pacientes finalizaram 12 meses de seguimento, com 6 casos de recidiva (4 nos primeiros 6 meses), 7 casos com sequelas neurológicas (cefaleia crônica), 3 com sequelas cardiovasculares (hipertensão) e 2 psiquiátricas (ansiedade, depressão). O uso de rituximabe na fase aguda da PTT mostrou-se como o principal fator associado à ausência de recidiva nos 6 meses seguintes ao tratamento (p < 0,001).

A distribuição de sexo e idade foi semelhante à de outras coortes (Registro Francês, Oklahoma, Japonês, Harvard), sugerindo que essas características da PTT são consistentes entre populações geograficamente distintas. Em comparação com as coortes mais recentes, observamos um tempo prolongado para o diagnóstico (acima de 10 dias), uma alta prevalência de sintomas neurológicos graves e colapso cardiovascular já ao diagnóstico, tempo prolongado para a recuperação plaquetária acima de 10 dias) e duração da internação, e uma alta mortalidade relacionada ao quadro agudo.