A Púrpura Trombocitopênica Trombótica (PTT) é causada pela redução severa da atividade de ADAMTS13 com formação de trombos ricos em plaquetas em pequenos vasos, trombocitopenia e anemia hemolítica microangiopática. Tem risco de mortalidade de 10% a 15%. Seu reconhecimento exige terapia de plasmaferese e imunossupressão. Anticorpos monoclonais, como o Rituximabe (anti-CD20) e o Caplacizumabe (anti-vWF) têm mostrado alterar o prognóstico da doença, porém não são disponibilizados para esse uso pelo Sistema Único de Saúde (SUS).

Avaliar o impacto do uso de medicamentos imunobiológicos na PTT e a disponibilidade dessa terapia no SUS.

Uma revisão integrativa foi realizada no MEdLine/PubMed, utilizando os descritores: “Púrpura Trombocitopênica Trombótica/tratamento farmacológico”. Foram aplicados filtros de “texto completo gratuito, nos últimos 5 anos” e a categoria “livros e documentos” foi excluída. Foram incluídos 4 artigos completos nesse estudo e um guideline prático de 2022 com recomendações para diagnóstico e tratamento da PTT. Sites públicos foram consultados para analisar a disponibilidade de tratamento no SUS.

Uma meta-análise realizada em 2019 comparou a eficácia do Rituximabe com o tratamento convencional para PTT e demonstrou menor de recorrência associada ao uso do medicamento (OR: 0.40, IC 95%: 0.19-0.85) e maior de mortalidade do grupo com tratamento convencional (OR: 0.41, IC 95%: 0.18-0.91). O guideline recomenda seu uso que pode ser feito duas vezes na semana ou semanalmente, totalizando 4 ou 8 doses. O ensaio HERCULES randomizou 145 pacientes com PTT para receber Caplacizumabe ou placebo e constatou que o tempo médio para normalização da contagem de plaquetas foi menor com caplacizumabe do que com placebo (2,69 dias vs. 2,88 dias) e tais pacientes tiveram 1,55 vezes mais chances de ter uma normalização da contagem de plaquetas. A porcentagem de pacientes que tiveram recorrência da PTT durante o ensaio foi 67% menor com Caplacizumabe do que com placebo. O Caplacizumabe foi eficaz e bem tolerado nos pacientes com exacerbação da doença durante o tratamento nesse ensaio. Uma meta-análise de 2023 avaliou a adição ou não do Caplacizumabe para o tratamento da PTT. Os desfechos primários foram a mortalidade por qualquer causa e a hemorragia no tratamento. Os resultados referentes a mortalidade não apresentaram significância estatística e o Caplacizumabe foi associado a um aumento no risco de hemorragia na análise de ensaios clínicos randomizados (RR, 1,37; IC de 95%, 1,06-1,77) e recorrência (RR 3,81; IC 95%: 1,58-14,28). Seu uso é recomendado em casos de alta suspeita clínica de PTT ou alta pontuação na escala Plasmic. Esse medicamento foi aprovado pela ANVISA em 2021, porém não incorporado.

O Rituximabe demonstrou alta eficácia na prevenção de recorrências e menor taxa de mortalidade nos casos de PTT.O Caplacizumabe mostra redução significativa nos riscos de PTT refratária, exacerbações e tempo de resposta. Por isso ambas as drogas são primeira linha para PTT em diretrizes internacionais.

Os imunobiológicos representam um avanço significativo no tratamento da PTT, podendo melhorar os desfechos da doença e reduzir os custos da áferese terapêutica. No entanto, mais estudos são necessários e o custo dessa abordagem é um fator limitante para o Brasil.