A Leucemia Mieloide Aguda (LMA) é uma doença agressiva, e em geral, de prognóstico reservado. O tratamento com intuito curativo é realizado com altas doses de quimioterapia, seguido ou não por transplante de medula óssea (TMO) alogênico. Porém, a recidiva ainda representa um desafio a ser superado, levando à busca de novas opções terapêuticas, como o inibidor de bcl-2, Venetoclax.

Relatar o caso de um paciente jovem com LMA recidivada com resposta ao tratamento baseado em Venetoclax, seguido por TMO alogênico.

Levantamento de dados do prontuário e revisão da literatura.

VSV, sexo masculino, 21 anos, diagnosticado com LMA em 18/02/2020, mielograma com 60,4% blastos, com fenótipo CD45+ intermediário; CD34+; CD13+; CD33 parcial; CD64 parcial; HLA-DR parcial; MPO parcial e cariótipo 46, XY [20]. Sem possibilidade de avaliação molecular da doença. O paciente recebeu tratamento de indução padrão (D3A7) atingindo remissão completa após um ciclo e seguindo com consolidação com 3 ciclos de ARA-C 3g/m2 até maio de 2020 (optou-se por não realizar o 4ºciclo devido à pandemia por COVID19). Apresentava doença residual mínima (DRM) negativa em reavaliação medular de agosto de 2020, mantendo-se até junho de 2021, quando apresentou recidiva com 33,8% de blastos em imunofenotipagem de reavaliação. Internado em julho de 2021 para QT de resgate com FLAG, evoluiu com choque séptico e insuficiência respiratória, sendo necessário suporte em unidade de terapia intensiva. Após recuperação clínica, obteve novamente DRM negativa, sendo encaminhado para TMO alogênico aparentado (irmã “full match”). Entretanto, enquanto aguardava o transplante, apresentou nova recidiva (IF com 5,4% de blastos), sendo optado por tratamento com Venetoclax + Azacitidina, com redução de DRM para 1,5%. Recebeu o segundo ciclo de Venetoclax combinado com citarabina, devido a indisponibilidade da Azacitidina, seguido por DRM negativa. O paciente foi submetido ao TMO alogênico em 31/03/22, com avaliação medular no D+60 com quimerismo de 100%, mantendo DRM negativa no D+120.

O uso do inibidor de BCL-2 (Venetoclax), em combinação com agentes hipometilantes ou doses baixas de citarabina, foi aprovado para pacientes recém-diagnosticados com LMA inelegíveis para quimioterapia intensiva, revolucionando o tratamento da doença. Publicações recentes vêm demonstrando novos benefícios dessa associação, tanto previamente ao TMO (em primeira linha ou com doença recidivada), como na terapia de resgate para recidiva pós-TMO. Também tendo sido evidenciado sucesso terapêutico em faixas etárias menores (incluindo crianças). Esses novos estudos motivaram o uso de terapia baseada em venetoclax nesse paciente jovem, com doença recidivada, conseguindo atingir e manter DRM negativa.

O caso relatado demonstra eficácia do Venetoclax (em combinação com hipometilante ou citarabina) em promover remissão profunda da doença, tornando o paciente hábil para o transplante e aumentando a probabilidade de sobrevida a longo prazo.