A Leucemia Linfoblástica Aguda (LLA) é a neoplasia mais comum na infância. Em casos refratários ou recidivantes, o prognóstico é desfavorável frente à terapia quimioterápica de resgate. A terapia com células T receptoras de antígeno quimérico (CAR-T Cell) mostra-se promissora e revolucionária no tratamento pela sua eficácia inicial, mas ainda são necessárias análises robustas sobre segurança e durabilidade de resposta a longo prazo.

Revisar as evidências atuais sobre a eficácia e a segurança da terapia com células CAR-T a longo prazo em paciente pediátricos com LLA.

Trata-se de uma revisão de literatura baseada em artigos da base de dados do PubMed e PMC. Foram usados os descritores: “Acute Lymphoblastic Leukemia”, “Leukemia, Lymphocytic, Acute, Childhood”, “CAR-T Cells”, “Chimeric Antigen Receptor T-Cell Therapy”, “Safety”, “Treatment Outcome”, “Complications” e “Pediatrics”. Foram selecionado artigos publicados até 2025 que abordassem eficácia e segurança da terapia CAR-T em paciente pediátricos com LLA. Critérios de inclusão priorizaram estudos com dados sobre desfechos a longo prazo, eventos adversos e resposta clínica.

Os estudos analisados destacam o impacto da terapia CAR-T anti-CD19 na LLA-B refratária ou recidivante, com altas taxas de remissão completa e respostas sustentadas mesmo em pacientes com múltiplas recaídas. As terapias com células CAR-T, em destaque o tisagenlecleucel, apresentam elevadas taxas de remissão completa em pacientes pediátricos e jovens adultos com LLA-B refratária ou recidivante. Foi observada a persistência das células CAR-T por até 20 meses após sua infusão, o que caracteriza a manutenção da remissão em longo prazo. As taxas de sobrevida livre de evento e sobrevida global após 6 meses foram superiores a 65% e 75%, respectivamente, com seguimento que indica respostas consistentes em muitos casos. Apesar dos resultados promissores, discutem-se os desafios relacionados à perda do CD19 e a necessidade do desenvolvimento de terapias direcionadas a novos alvos, em especial o CD22. A recidiva da doença pode ocorrer, e a maioria dos casos estão relacionados com a perda do antígeno CD19, o que requer terapias-alvo adicionais. As toxicidades agudas, como a síndrome de liberação de citocinas e neurotoxicidades, são reversíveis e manejáveis, enquanto a aplasia de células B é persistente e requer reposição imunoglobulínica contínua. Os autores também destacam as limitações relacionadas ao alto custo, à necessidade de centros especializados e à importância de um segmento prolongado para avaliar a segurança da terapia a longo prazo. A terapia com células CAR-T anti-CD19 representa um avanço relevante no tratamento da LLA-B, com altas taxas de remissão. Contudo, o manejo adequado das toxicidades crônicas e o monitoramento cuidadoso desses pacientes são essenciais para otimizar os resultados terapêuticos visando a manutenção da remissão e impedindo novas recidivas. No entanto, permanecem desafios como o escape antigênico, a aplasia de células B e o acesso limitado ao tratamento. Estudos de seguimento e novas abordagens são essenciais para ampliar sua eficácia e segurança.