A profilaxia personalizada baseada em farmacocinética (PK) ajusta individualmente dose e intervalo de infusões de FVIII, buscando níveis plasmáticos adequados para a redução de sangramentos e uso racional do fator. Essa abordagem tem potencial para melhorar custo- efetividade e resultados clínicos em hemofilia grave no contexto do SUS.

Avaliar impacto clínico e econômico da profilaxia personalizada de pessoas com hemofilia, comparando sangramentos, adesão e consumo de fator antes e após a intervenção, além de analisar diferenças entre as calculadoras WAPPS‑Hemo® e MyPKFiT®.

Estudo observacional, de coorte retrospectiva e prospectiva, conduzido no HEMOES com 99 pacientes sem inibidores (88 hemofilia A; 11 hemofilia B). Incluíram-se indivíduos em regime profilático ou sob demanda migrados para profilaxia individualizada, baseada no resultado da PK. Dados sociodemográficos e clínicos foram coletados do sistema Hemovida Web- Coagulopatias e dos prontuários. Foram avaliadas médias anuais de sangramentos, consumo de fator (UI/kg) e frequência de doses em três anos anteriores e três anos posteriores à PK (2015‒2024). Para a análise entre calculadoras, 68 pacientes com hemofilia A grave e uso de FVIII recombinante de mesma formulação foram incluídos, considerando parâmetros como meia‑vida e tempo acima de 1% de FVIII. As comparações envolveram os três modos de cálculo do WAPPS‑Hemo (conservador, equilibrado e otimizado) em relação ao MyPKFiT. O estudo foi aprovado pelo Comitê de Ética da UFES (CAAE 85090824.4.0000.5060) e todos os participantes ou responsáveis assinaram Termo de Consentimento Livre e Esclarecido.

Predominaram indivíduos pardos/negros (59,6%), solteiros (67,7%), com escolaridade fundamental (39,4%) e adultos (26–59 anos; 49,5%), principalmente da Grande Vitória/ES (51,5%). Observou-se sobrepeso/obesidade em 39,4% e baixo peso em 25,3%. A média anual de sangramentos reduziu 51,2% após a PK (4,3 para 2,1 episódios). O consumo médio de fator manteve-se estável (1512,63 para 1549,49 UI/kg; +2,4%) e a frequência de doses não se alterou (≈3×/semana). Na comparação entre calculadoras, o WAPPS equilibrado apresentou menor discrepância na meia‑vida em relação ao MyPKFiT (-3,1%), enquanto os modos conservador e otimizado mostraram diferenças de -29,9% e +17,4%. Para tempo acima de 1%, o MyPKFiT estimou valores inferiores ao WAPPS conservador (11,42%).

A expressiva redução de sangramentos sem aumento do consumo de fator confirma a eficácia e viabilidade da profilaxia personalizada em cenário público, compatível com achados de estudos que reportam reduções importantes na taxa anual de sangramentos e ganhos econômicos indiretos. Entretanto temos a limitação da pandemia de COVID-19 que pode ter prejudicado os dados de sangramentos ocorridos entre 2020 e 2021. O perfil sociodemográfico evidencia desafios para adesão, como baixa escolaridade e reforça a necessidade de estratégias educativas e seguimento multiprofissional. As diferenças discretas entre calculadoras indicam aplicabilidade clínica de ambas, embora ajustes devam considerar perfil do paciente e disponibilidade laboratorial. A profilaxia personalizada baseada na PK reduziu sangramentos e manteve consumo de fator estável, mostrando viabilidade para centros públicos e potencial para expansão em políticas nacionais de profilaxia.