A Hemofilia A (HA) é um distúrbio hemorrágico hereditário causado pela deficiência do fator de coagulação VIII (FVIII). O tratamento tradicional se baseia em infusões intravenosas de FVIII exógeno, tanto para tratar (episódico) como para evitar (profilaxia) sangramentos. Entretanto, a exposição ao FVIII pode estimular o desenvolvimento de anticorpos neutralizantes anti-FVIII (inibidores) em até 30% das pessoas com HA grave. Inibidores impedem a ação hemostática do FVIII, aumentando o risco de sangramentos. Em 2018, o emicizumabe, um anticorpo biespecífico humanizado que mimetiza a função do FVIII, foi aprovado no Brasil como agente profilático, incorporado ao Sistema Único de Saúde para profilaxia de pessoas com HA e inibidor. Vários estudos confirmam a efetividade e a segurança da profilaxia com emicizumabe em pessoas com HA e inibidor, mas também em pessoas com HA sem inibidor. Recentemente, tem-se discutido a ampliação da profilaxia com emicizumabe no SUS para pessoas com HA sem inibidor com idade até 6 anos.

O objetivo deste estudo foi avaliar a efetividade e a segurança da profilaxia com emicizumabe em crianças com HA (CHA) sem inibidor no Brasil.

Este estudo prospectivo não intervencionista tem acompanhado pessoas com HA em profilaxia com emicizumabe incluídas em diversos Centros de Tratamento de Hemofilia no Brasil desde 2020.

Para a análise atual, avaliaram-se CHA (idade < 18 anos) sem inibidor. Descreveram-se dados sociodemográficos, clínicos e terapêuticos. Calcularam-se as taxas anualizadas de sangramentos tratados (TAS) antes e no primeiro ano de profilaxia com emicizumabe. Avaliou-se a segurança da profilaxia com emicizumabe. Dados contínuos foram descritos em mediana e intervalo interquartil e frequências foram descritas em número absoluto e porcentagem relativa. Incluíram-se 9 CHA com 6.0 anos (2.0‒13.5) ao início da profilaxia com emicizumabe. Dentre elas, 6 (67%) eram graves. Todas as CHA recebiam FVIII recombinante como profilaxia, sendo 5 (56%) estavam em profilaxia primária e 1 (11%) após sucesso na imunotolerância. A dose de ataque do emicizumabe foi 3,0 mg/kg/sem, ao longo de 4 semanas, em 8 (89%) CHA, com manutenção de 3,0 mg/kg/2 sem em 4 (44%) CHA. A TAS total reduziu de 2.0 (0.5‒5.0), antes, para 0,0 (0,0‒1,5), durante a profilaxia com emicizumabe (p = 0,034). A TAS para sangramentos espontâneos (p = 0,068) e pós-traumáticos (p = 0,131) também reduziram, apesar dos valores basais serem baixos. O número de CHA com zero sangramento aumentou de 2 (22%) para 7 (78%). Não houve relato de eventos tromboembólicos ou desenvolvimento de anticorpo anti-emicizumabe.

O tratamento de CHA sem inibidor antes da introdução da profilaxia com emicizumabe foi efetivo, com TAS reduzida na maioria dos participantes. A introdução da profilaxia com emicizumabe foi capaz de reduzir a TAS total, sem eventos importantes de segurança. Ressalta-se que o tamanho da população foi pequeno, o que pode ter impactado nas análises realizadas.