A Hemofilia A (HA) é uma coagulopatia hereditária rara, causada pela deficiência do Fator VIII (FVIII). Em consequência, ela se caracteriza por sangramentos espontâneos ou após traumatismos leves. Sangramentos repetidos em articulações e músculos podem levar a síndrome de imobilidade, enquanto sangramento em órgãos vitais pode causar a morte. Para evitar tais danos, a reposição intravenosa de FVIII é tradicionalmente indicada, tanto para controlar (episódico) quanto para evitar (profilaxia) sangramentos. A dificuldade de providenciar acesso venoso frequentemente em crianças é uma barreira à adesão, ainda relacionada com o risco de síndrome de compartimento. Além disso, existe um risco de desenvolver anticorpos neutralizantes anti-FVIII (inibidores), que reduzem a efetividade do FVIII exógeno, aumentando os riscos de complicações e óbito. Os inibidores aparecem em torno de 30% das pessoas com hemofilia A grave e nos primeiros dias de exposição ao FVIII. Recentemente, o emicizumabe (anticorpo monoclonal mimético do FVIII) foi introduzido como opção profilática por via subcutânea com posologia mais prática que FVIII.

O objetivo desta revisão de escopo foi descrever os possíveis impactos da profilaxia com emicizumabe em crianças com hemofilia A sem inibidor sem exposição prévia (PUP) ou com mínima exposição prévia (MTP) ao FVIII.

Foi realizada revisão bibliográfica nas bases PubMed e SciELO em jun-jul/2025. Incluíram-se publicações que descrevessem diversos aspectos da profilaxia com emicizumabe em crianças.

Resultados preliminares mostraram que mais da metade dos participantes não apresentou sangramentos, totalizando 0,4 episódios/ano, sendo todos traumáticos. Não houve sangramento intracraniano durante a profilaxia com emicizumabe. A partir desses resultados, o Registro PedNet (2022‒2023) mostrou que a profilaxia com emicizumabe para PUPs/MTPs era preferencial 80% dos centros envolvidos. Experiências de países com renda per capita variável, etnias e culturas diferentes e acesso diverso ao tratamento interdisciplinar preconizado confirmam a efetividade da profilaxia com emicizumabe contra sangramentos, indiferente da posologia empregada. Alguns estudos ainda sugerem impacto positivo na qualidade de vida e na saúde mioosteoarticular. Não se descreveram eventos trombóticos. Finalmente, uma análise dos dados do EUHASS (2009‒2022) mostrou que a incidência de inibidor em PUPs reduziu para 1/5 da incidência inicial, a partir da adoção da profilaxia com emicizumabe nos centros participantes. A profilaxia com emicizumabe em PUPs/MTPs é efetiva e segura. No entanto, essa conduta tem sido pouco utilizada, talvez resultando, por um lado, do acesso restrito ao produto em alguns países e, de outro lado, da baixa taxa de natalidade de outros.