A hemofilia é uma doença genética que afeta o processo de coagulação do sangue e requer cuidados constantes. Seus efeitos ultrapassam o campo médico, influenciando também a funcionalidade, o convívio social e o bem-estar emocional dos pacientes e de seus cuidadores.

Investigar os desafios clínicos, logísticos e sociais enfrentados por crianças com Hemofilia A grave (atividade de fator VIII < 2%), sem inibidores na primeira infância, bem como o impacto sobre cuidadores e famílias. O estudo busca gerar evidências para subsidiar políticas públicas, melhorar a adesão ao tratamento e promover modelos de cuidado mais eficazes e menos invasivos, garantindo equidade e qualidade de vida.

Este pôster apresenta o recorte específico da pesquisa nacional “Mapeamento da Jornada do Cuidador e do Paciente com Hemofilia A e B no Brasil”, realizada pela ABRAPHEM com coordenação científica da Supera Consultoria. Foram analisadas as respostas de 51 cuidadores de crianças com até 6 anos de idade, com hemofilia A grave, sem inibidores. A coleta foi feita entre janeiro e abril de 2025 por questionário estruturado online, amplamente divulgado nos canais da ABRAPHEM. Os dados obtidos foram tratados por análise descritiva, permitindo identificar padrões de resposta, frequência de eventos clínicos, impacto social e principais necessidades não atendidas.

Em relação ao acesso e adesão ao tratamento, observou-se que 59% das infusões foram realizadas fora de casa, refletindo baixa autonomia familiar. Além disso, 68,6% dos cuidadores relataram dificuldade de acesso venoso e 27,5% informaram perda de medicamento. Sobre a persistência de eventos clínicos graves observa-se que, apesar do uso de profilaxia, 70,6% das crianças apresentaram hemartroses no último ano, 11,8% sofreram hemorragia intracraniana e outros 11,8% desenvolveram artropatia hemofílica precoce. Em relação ao impacto social e familiar, observa-se que, entre as mães, 35,3% deixaram de trabalhar e 23,5% reduziram sua jornada, enquanto 49% reportaram que a frequência escolar da criança foi prejudicada. Os deslocamentos frequentes até o hemocentro demandaram, em alguns casos, até 4h53min por visita. Sobre o acesso a serviços complementares, identificou-se que 58,8% não têm acesso à fisioterapia e 39,2% não contam com atendimento odontológico especializado.

A primeira infância, fase de intenso desenvolvimento físico e emocional, apresenta vulnerabilidades únicas para crianças com hemofilia grave. Apesar da disponibilidade de fator VIII pelo SUS, barreiras técnicas, logísticas e emocionais dificultam a adesão plena à profilaxia, comprometendo a prevenção de complicações. A elevada taxa de eventos graves observada sugere a necessidade de modelos terapêuticos menos invasivos, de fácil administração domiciliar e com maior potencial de eficácia clínica. A sobrecarga logística e social enfrentada pelas famílias reforça a urgência de estratégias que descentralizem o cuidado e ampliem o acesso a terapias inovadoras.

Crianças de até seis anos com hemofilia A grave permanecem expostas a riscos clínicos significativos, mesmo em tratamento profilático. É imprescindível investir em políticas públicas que assegurem o acesso a terapias menos invasivas e mais eficazes, além de oferecer suporte técnico e logístico às famílias e descentralizar os serviços especializados. Essas medidas são fundamentais para promover equidade, qualidade de vida e prevenção de complicações irreversíveis desde a primeira infância.