A doença falciforme (DF) é a patologia genética e hereditária mais prevalente no mundo. Caracterizada pela presença da hemoglobina anormal S, a qual em situações de baixa concentração de oxigênio, se polimeriza, com consequentes crises hemolíticas, fenômenos vaso-oclusivos, dor intensa, além de complicações crônicas. A medicação hidroxiureia, aprovada como terapia na DF, no Brasil desde 2002, tem comprovadamente impacto na qualidade e expectativa de vida desses pacientes. Entretanto, segundo dados do Ministério da Saúde, menos de 20% dos pacientes brasileiros usufruem dessa medicação. Este trabalho visa pontuar os benefícios da terapia com hidroxiureia para portadores de DF e identificar os fatores que levam a baixa adesão ao tratamento, a partir de uma revisão literária, almejando reafirmar e conscientizar a importância dessa medicação.

Trata-se de uma revisão literária, que usou as bases de dados PubMed e BVS (Biblioteca Virtual de Saúde), com análise de 36 estudos, observacionais e ensaios clínicos, publicados nos últimos 10 anos.

Dos 36 textos analisados, todos relataram melhoras nos sintomas da DF com o uso da hidroxiureia, tais como menos quadros de internações e de sangramentos. Além disso, alguns trabalhos que analisaram os hemogramas dos pacientes antes e após o uso do medicamento, verificaram um aumento nos níveis de hemoglobina basal, de hemoglobina fetal e no volume corpuscular médio com apenas 3 meses de uso da hidroxiureia. Contudo, alguns artigos mostraram que muitos portadores de DF ainda não utilizam a medicação por não conhecê-la ou por medo de seus efeitos colaterais, ademais, médicos generalistas e médicos da família se mostraram despreparados para prescrever tal medicação, não oferecendo-a como opção terapêutica.

A hidroxiureia demonstrou ser capaz de melhorar os parâmetros do hemograma, de reduzir crises vaso-oclusivas, de prevenir acidentes vasculares encefálicos e de trazer benefícios para os rins, estruturas que são muito acometidas pela anemia crônica. No entanto, existem desafios que afetam a adesão, como a falta de informação, tanto dos pacientes, quanto dos profissionais de saúde e a preocupação com efeitos colaterais, sendo esta apontada como o problema mais significativo que leva a má adesão. Nesse sentido, deve-se individualizar os pacientes, gerenciar as condições associadas a DF, aplicar estratégias educacionais e realizar um acompanhamento contínuo, para garantir um suporte adequado para os pacientes e suas famílias, a fim de maximizar os benefícios da terapia com a hidroxiureia. Assim, enquanto a eficácia da hidroxiureia na melhoria dos resultados clínicos para pacientes com DF é bem estabelecida, a adesão ao tratamento permanece uma questão crítica que necessita de atenção para melhorar a qualidade de vida dos pacientes.

O uso da hidroxiureia se mostrou benéfico em diversas vertentes relacionada à saúde dos pacientes com doença falciforme. Entretanto, existe uma necessidade de realizar estudos futuros que foquem na avaliação dos resultados clínicos relacionados ao aumento da utilização da hidroxiureia. Além disso, é importante investigar maneiras de diminuir as desigualdades no acesso e na adesão ao tratamento.