Descrição da experiência dos últimos 6 anos de diagnóstico e acompanhamento de pacientes com trombocitemia essencial (TE) em instituição médica de hematologia no interior paulista.

Estudo descritivo, retrospectivo e observacional realizado a partir de dados obtidos por meio da análise de prontuários eletrônicos de portadores de TE admitidos e atendidos de janeiro de 2016 a dezembro de 2021 em serviço médico especializado em hematologia do interior paulista. Incluídos pacientes vivos, com trombocitose superior a 450.000/mm3 ao diagnóstico, descartado outras etiologias possíveis e com confirmação diagnóstica pelos critérios da OMS (com reavaliação dos casos pela atualização de 2017), incluindo biópsia de medula óssea e pesquisa BCR-ABL1 e mutação de JAK2, CALR e MPL. Excluído pacientes que perderam seguimento. Dados comparados com os disponíveis na literatura científica especializada, obtida nas bases de dados Medline (acessada via PubMed).

Acompanhamos 5 pacientes, 3 masculinos e 2 femininas. Mediana de 67 anos (extremos etários de 55 a 76 anos). 2/5 pacientes apresentavam JAK2 mutado. Nenhum paciente apresentava mutação para CALR e MPL. 2/5 pacientes foram classificados como risco intermediário, devido idade superior a 60 anos, ausência de história de trombose, JAK2/MPL não-mutados e sem fatores de risco cardiovascular adicionais, sendo recomendado a estes casos, ácido acetil-salicílico (AAS) em duas tomadas ao dia. 3/5 pacientes foram classificados como alto risco, 2/3 devido idade superior a 60 anos associado à mutação de JAK2 e 1/3 com idade inferior a 60 anos, porém com antecedente de trombose carotídea. Para estes casos, foi indicada a associação de AAS, em duas tomadas diárias, com hidroxiureia (HU). Após 1 ano do tratamento, 2/3 pacientes em uso de HU necessitaram redução de dose, devido elevação de transaminases hepáticas e queda progressiva de hemoglobina, com melhora após a otimização posológica. Em nosso follow-up (variando de 4 a 6 anos), nenhum paciente apresentou eventos adversos associados à doença de base como tromboses ou sangramentos, sem evidência de transformação clonal até o momento.

A estratificação dos pacientes portadores de TE é objeto de grande interesse na Hematologia. A literatura científica especializada comprova a eficácia de medicações anti-agregantes plaquetárias e da terapia citorredutora na redução de eventos adversos decorrentes da doença mieloproliferativa crônica de base, porém, existe grande interesse em opções terapêuticas novas para pacientes de perfil mais jovem. O perfil de pacientes de nosso serviço respeitou os dados de maior prevalência em adultos e idosos. A toxicidade da terapia citorredutora é relativamente frequente, e deve ser monitorizada atentamente para mitigar possíveis complicações medicamentosas.

Com a estratificação de risco adequada para TE, os pacientes podem apresentar sobrevida duradoura livre de eventos adversos. Entretanto, o arsenal terapêutico ainda carece de alternativas medicamentosas com menor toxicidade.