A anemia falciforme (AF) está associada a importante morbimortalidade já na infância apesar das melhores medidas de suporte disponíveis. Transplante de células-tronco hematopoiéticas é a única opção curativa disponível. Muitos pacientes não possuem doador aparentado HLA totalmente compatível e o TCTH haploidêntico não mieloablativo pode ser uma opção para pacientes com anemia falciforme com complicações clinicas graves. É fundamental o preparo adequado dos pacientes e familiares para o transplante, que deve ser realizado nas melhores condições possíveis, para não impor às crianças risco maior do que o beneficio. Métodos: Condicionamento do TCTH aparentado, seguindo recomendação da USP-RP, com Fludarabina 120 mg/m2, Bussulfano 3,2 mg/kg/dia por 4 dias com AUC 4.000 por dia e ATG 5 mg/kg. Para profilaxia de DECH, ciclosporina e metotrexate. O condicionamento do Haplo foi realizado com Fludarabina 150 mg/m2, Ciclofosfamida 29 mg/kg, ATG 4,5 mg/kg e TBI 400cGy em uma e na outra paciente, TBI 200cGy e Tiotepa 10 mg/kg. Profilaxia de DECH com ciclofosfamida pós (100 mg/kg), sirolimus e micofenolato mofetil. Enxerto medula óssea com alvo 5 x 106 CD34/kg. Resultados: Quatro meninas com anemia falciforme foram transplantadas, sendo duas com doador irmão HLA-compatível e duas Haplo do pai. A 1a, aparentado, tinha 10 anos, acidente vascular cerebral prévio extenso em regime de hipertransfusão e a 2a, com 16 anos, síndromes torácicas agudas e crises dolorosas de repetição sem resposta à hidroxiuréia. A toxicidade mais importante na 1ª foi hipertensão arterial, reativação de citomegalovírus e pancreatite de provável etiologia viral, sem DECH. Usou ciclosporina por 2,5 anos por quimerismo misto mas está agora 3 anos e 9 meses após o TCTH com quimerismo completo e eletroforese Hb normal, assintomática. A 2a, adolescente, teve apenas mucosite grau 3, neutropenia febril, hepatite viral, reativação de citomegalovírus e herpes zoster e mantem crises dolorosas repetidas por múltiplas necroses avasculares, sem HbS detectável. DECH aguda TGI respondeu prontamente a corticoide e DECH crônica em olho e boca, tratada com sirolimus e irradiação linfonodal total, com resposta completa. Está 4 anos após o TCTH com quimeirismo misto estável > 70% e ausência de HbS. As pacientes que fizeram haplo estão ambas 9 meses pós TCTH. A 1ªcom 3 anos, crises de dor, sequestros esplênicos, síndromes torácicas agudas e Moya-Moya incipiente, em uso de hidreia sem melhora. Recebeu tiotepa e 200cGy de TBI, 10 x 106 CD34/kg. Apresentou DECH pele e TGI com boa resposta ao corticoide. Teve reativação de CMV tratada com foscarnet. Atualmente assintomática, ainda com sirolimus e quimerismo completo, sem HbS. A 2ªcom haplo, tinha 14anos, Moya-Moya e AVC prévio. A dose de TBI foi 400cGy O quimerismo foi completo por 4 meses pós TCTH, desde então em queda progressiva até 70% (94% linfócitos e 61% neutrófilos do doador), atualmente estável após uma DLI 1 x 106 CD3/kg oito meses após o transplante. Evoluiu com DECH crônica leve de pele. Mantém ausência de HbS, assintomática. Conclusão: A sobrevida global foi 100%. Uma paciente de cada grupo apresentou quimerismo misto. Apesar do número pequeno de pacientes, o TCTH haploidêntico se mostrou factível na ausência de um doador compatível. O trabalho multidisciplinar e colaboração com centros de excelência são fundamentais para o sucesso terapêutico.
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