A Doença Falciforme (DF) é uma condição genética hereditária, com produção de hemoglobinas mutantes e disfuncionais. É prevalente em território brasileiro, especialmente na Bahia, cuja população majoritariamente negra tem risco genético aumentado de desenvolver a doença. Atualmente, existem técnicas para melhoria do quadro clínico dos pacientes, como transfusões sanguíneas e o uso de hidroxiureia, além do uso de Transplante de Medula Óssea (TMO) para a cura da hemoglobinopatia. Esta última ainda não se encontra amplamente difundida em território brasileiro e no Sistema Único de Saúde (SUS), devido a exigência da compatibilidade genética entre doador e receptor, baixa disponibilidade de doadores e desigualdades regionais.

Este estudo visa evidenciar os entraves enfrentados para realização do TMO em pacientes com DF no contexto do sistema público de saúde, considerando os avanços clínicos recentes dessa terapêutica.

Foi realizada uma revisão de literatura nas bases PubMed, SciELO, LILACS e Google Scholar, utilizando os descritores "bone marrow transplant”, “sickle cell disease” e “Brazil” entre os anos de 2010 a 2024. Foram selecionados 18 artigos que abordavam o TMO na doença falciforme no contexto brasileiro, com ênfase em aspectos clínicos, desafios de acesso e políticas públicas. Estudos que não contemplavam a realidade brasileira ou focavam exclusivamente em terapias experimentais foram excluídos.

Dos 18 artigos encontrados, 10 foram selecionados após aplicação dos critérios de elegibilidade. Desses, 2 são estudos de coorte com pacientes submetidos ao TMO; 2 são estudos transversais, sobre barreiras de acesso; 3 revisões (sistemática, integrativa e narrativa); 2 estudos qualitativos e 1 publicação institucional. Os benefícios da terapia são reconhecidos: 1 estudo apontou sobrevida global de 92% e falência do enxerto em 15%, enquanto outro indicou idade média entre 10 e 16 anos, reforçando a importância da indicação precoce. As principais barreiras identificadas incluem o desconhecimento da população (68%), escassez de centros especializados e concentração dos serviços no Sudeste, além da baixa articulação entre os níveis de atenção. Estudos internacionais apontam que colaborações multicêntricas e protocolos padronizados contribuem para melhores resultados, embora ainda pouco difundidos no Brasil. Apesar do seu potencial curativo, o TMO para DF permanece subutilizado no Brasil, com menos de 1% dos pacientes elegíveis realizando o procedimento. O acesso é limitado por desigualdade regional na distribuição dos centros, escassez de doadores compatíveis e encaminhamento tardio. O impacto é maior nas populações negras, que apresentam maior diversidade genética no sistema HLA, dificultando a compatibilidade, e ainda são sub- representadas no REDOME. Barreiras socioeconômicas e regionais também acentuam a inequidade. A literatura aponta que para avançar, é necessário descentralizar os serviços, ampliar o registro de doadores e fortalecer políticas públicas que integrem a rede de atenção à DF no SUS. O TMO é uma abordagem curativa para a DF, mas ainda inacessível à maioria dos pacientes brasileiros. A superação dos entraves logísticos e estruturais demanda investimento em centros de referência, aumento da base de doadores, qualificação de profissionais e implementação de políticas públicas integradas que assegurem o acesso equitativo pelo SUS.