A púrpura trombocitopênica trombótica (PTT) é uma síndrome hemorrágica grave e rara na pediatria, caracterizada por anemia hemolítica microangiopática, plaquetopenia e oclusão microvascular. Comprometimento neurológico e renal podem ou não estar associados. Essa patologia está relacionada à presença de trombos ricos em plaquetas e fator de von Willebrand na microvasculatura e, na maioria das vezes, associada a deficiência funcional grave da ADAMTS13, uma metaloprotease plasmática clivadora do fator de von Willebrand. A taxa de mortalidade é de aproximadamente 20% e o manejo inicial inclui plasmaférese e corticoterapia. O objetivo deste trabalho é relatar o caso de um paciente com PTT refratária à plasmaférese e corticoterapia que alcançou remissão da doença após tratamento com rituximab e plasmaférese.

Paciente, 16 anos, feminina, negra, iniciou quadro clínico com dor abdominal e bicitopenia (hemoglobina (Hb): 5 g/dL; plaquetas (plaq): 30.000/mL). Encaminhada ao serviço de referência em que foi evidenciado Hb: 5 g/dL, plaq: 35.000/mL, reticulócitos: 9,0%, bilirrubina total (BT) aumentada às custas de bilirrubina indireta (BI) (BT: 2,03 mg/dL, BI: 1,15 mg/dL) e desidrogenase láctica (DHL) aumentada (DHL: 1985 U/L). Ausência de alterações neurológicas e renais. Avaliada lâmina do sangue periférico com presença de mais de 5 esquizócitos/campo. Diagnosticado PTT e iniciado corticoterapia com prednisona 1 mg/kg/dia e plasmaférese. No segundo dia de plasmaférese, paciente apresentou confusão mental, realizado tomografia de crânio sem alterações e encaminhada à unidade de terapia intensiva (UTI). Paciente recuperou estado neurológico de base no dia seguinte. No sétimo dia de plasmaférese, os exames mantinham padrão de hemólise e as plaquetas mantinham-se baixas (10.000/mL), então optou-se em iniciar vincristina semanal (2 mg). No 13°dia de plasmaférese, paciente apresentou piora do padrão respiratório com necessidade de intubação orotraqueal e consequente piora do DHL (5182 U/L) e permanência da plaquetopenia (25.000/mL). Devido refratariedade da PTT com plasmaférese (13 dias) e uma dose de vincristina, iniciou-se rituximab semanal (375 mg/m2) associado à plasmaférese diária. Após 14 dias de intubação orotraqueal e 2 doses de rituximab, paciente foi extubada e apresentou melhora laboratorial (hb: 10,8 g/dL plaq: 240.000/mL; DHL: 625 U/L; BT: 0,45 mg/dL). Após 25 procedimentos de plasmaférese e 4 doses de rituximab, paciente alcançou remissão completa da doença e recebeu alta da UTI. Na enfermaria, realizou desmame da corticoterapia gradativamente. Atualmente, paciente permanece em remissão completa da doença há 1 ano e em acompanhamento ambulatorial.

Embora a plasmaférese terapêutica associada à corticoterapia como tratamento de primeira linha da PTT tenha aumentado a sobrevida dos pacientes, há um subgrupo que não alcança resposta completa sendo considerados refratários (cerca de 10%). Nos casos de pacientes com PTT refratários à plasmaférese, várias terapêuticas vem sendo empregadas a fim de diminuir a morbimortalidade como relatado no caso. Diante de um paciente com hipótese diagnóstica de PTT, torna-se imprescindível o encaminhamento para um centro especializado com disponibilidade de plasmaférese, já que esta terapia reduz a morbimortalidade e altera o prognóstico.