Descrever as terapêuticas utilizadas no manejo de adolescente portadora de doença de Von Willebrand tipo 1 em tratamento oncológico para Sarcoma de Ewing invasivo.

A doença de Von Willebrand (DVW) é a coagulopatia hereditária de maior incidência mundialmente (1:10.000). Como defeito de hemostasia primária, os sangramentos são predominantemente cutâneo-mucosos, a sintomatologia pode variar de assintomáticos a sangramentos ameaçadores a vida. Para tratar/prevenir sangramentos, terapêuticas como Ácido Tranexâmico (AT), DDAVP e Concentrado de Fator de Von Willebrand (CFVW) são opções disponíveis. O Sarcoma de Ewing (SE) é um tumor raro geralmente ósseo e de tecidos moles, com incidência de cerca 1.2 casos/milhão com entre 5 e 24 anos. Como o fator ongogênico da doença tem sido difícil de atingir farmacologicamente, as terapias sistêmicas utilizadas para o tratamento de pacientes com SE tem sido agentes quimioterápicos citotóxicos não seletivos. Tais drogas são mielotóxicas cujo desfecho frequente é plaquetopenia, situação indesejável e de risco hemorrágico quando associada ao defeito de hemostasia primária hereditário, como a DVW. Paciente do sexo feminino, 13 anos, diagnostico de SE em tíbia proximal esquerda não metastático em julho/2023. Iniciou Quimioterapia(QT) em agosto de 2023 (11 ciclos ADR+CTX até 03/04/24). Cursou com toxicidade a ifosfamida (convulsão), fez 2 episódios de colite pseudomembranosa. Usou de concentrado de fator de Von Willebrand conjugado a fator VIII (CFVW/FVIII) na ressecção cirúrgica. Não respondeu a tentativa de bloqueio hormonal dos ciclos menstruais, e utilizava AT nesses períodos. Em maio/2024 recaída difusa em esqueleto apendicular. Biopsia em úmero direito, escápula esquerda e bacia utilizando CFVW/FVIII sem sangramento. Iniciado QT ifosfamida em altas doses, as plaquetas caíram para 42.000, paciente teve epistaxe controlada com CFVW/FVIII e Transfusão (TX) de concentrado de plaquetas. Introduzido eltrombopague 1 mg/kg/dia com incremento plaquetário para cerca de 110.000. Em junho/2024 Radioterapia (RT) paliativa para dor, quadro septico de foco pulmonar, lavado brônquico com CFVW/FVIII profilático. Apesar da infecção e da RT, as plaquetas se mantiveram maiores que 50.000 em uso do agonista do receptor da trombopoetina, neste momento necessitou de TX de hemácias. Em final de junho de 2024 teve hematúria controlada após de 2 dias de CFVW/FVIII, também utilizado profilaticamente em laminectomia de T2 a T4 para tratar compressão medular secundária a invasão tumoral. Apesar do caráter agressivo da doença oncológica, e da toxicidade medular decorrente de QT e RT, os pequenos sangramentos foram rapidamente controlados; os procedimentos invasivos não tiveram intercorrências hemorrágicas, o que resultou em somente 2 TX (1 de hemácias e 1 de plaquetas) durante o seguimento até final de julho/2024. O DDAVP não foi considerado opção de tratamento pois a paciente não tinha realizado teste terapêutico prévio.

O tratamento oncológico em paciente portador de coagulopatia hereditária é um desafio. Uma aloimunização gerando refratariedade a Tx de plaquetas pode ser potencialmente fatal quando associado a um defeito hereditário de hemostasia primária. A utilização do eltrombopague para tratar a plaquetopenia induzida por quimioterapia, associada a utilização de CFVW/FVIII garantiram o equilíbrio na coagulação, evitaram necessidades transfusionais e aumentando sobrevida de doença.