A leucemia promielocítica aguda (LPA) é uma neoplasia mieloide marcada pela translocação t(15;17). Considerada uma emergência hematológica com alto risco de mortalidade precoce, nos primeiros 30 dias, apesar dos avanços terapêuticos. Conhecer o perfil clínico-epidemiológico local é fundamental para otimizar o manejo.

Definir o perfil epidemiológico de pacientes com LPA diagnosticados em um hospital público de São Paulo – Brasil, bem como sua evolução durante o tratamento de indução com tretinoína (ATRA) associada a antracíclico (ANT).

Estudo observacional, transversal e retrospectivo, feito a partir da revisão de prontuários dos pacientes com mais de 18 anos com LPA confirmada por imunofenotipagem e citogenética no laboratório da Santa Casa de São Paulo, entre 01/01/2020 e 01/08/2025. Coletaram-se dados epidemiológicos, clínicos, estratificação de risco, evolução durante indução com ATRA e ANT (idarubicina ou daunorrubicina) e complicações, relacionadas ou não à terapia. A análise foi complementada por revisão de literatura.

Foram incluídos 31 pacientes. A mediana e a média de idade foram de 44 anos e houve predomínio do sexo masculino (61,29%), perfil semelhante a coortes que mostram média etária de 40–45 anos e ausência de predominância clara de sexo. As manifestações clínicas mais frequentes ao diagnóstico foram fadiga/astenia (38,70%) e hematomas/equimoses (35,48%). Houve predomínio da classificação de risco em intermediário (57,83%), seguido de alto (35,48%) e baixo risco (9,67%). Três pacientes não iniciaram o tratamento, um por transferência e dois por óbito – ambos diagnosticados já em grave estado geral por sangramento em sistema nervoso central. Entre os 28 que iniciaram tratamento, 96,42% apresentaram infecções e 42,85% manifestações hemorrágicas. Sintomas compatíveis com síndrome de diferenciação apareceram em 46,42%, proporção maior do que o encontrado em estudos internacionais, que reportam incidência entre 25% e 40%. Um paciente (3,57%) desenvolveu pseudotumor cerebri, complicação neurológica rara mais descrita em adultos jovens; o paciente tinha 23 anos e interrompeu o ATRA na ocasião. A taxa de mortalidade durante a indução foi de 17,85%, compatível com séries brasileiras (15–30%). A mediana e média entre diagnóstico e óbito foram de 13 e 14 dias, respectivamente, refletindo a evolução fulminante da LPA nas primeiras semanas. Os dados encontrados nesse estudo reforçam a necessidade de agilidade no diagnóstico e início da terapia, além de monitoramento intensivo durante o tratamento inicial, visando reduzir a mortalidade precoce e melhorar os desfechos clínicos desses pacientes no sistema público brasileiro.