A leucemia mieloide crônica (LMC) é uma doença mieloproliferativa clonal da célula precursora hematopoiética, associada a translocação cromossômica 9;22 (cromosssoma Philadelphia (Ph+)). Em crianças, a ocorrência é rara: menos de 10% de todos os casos de LMC e menos de 3% de todas as leucemias na infância. O uso de Inibidores tirosina quinase (TKIs) mudou a perspectiva de tratamento da LMC nos últimos anos.

Analisar taxa de remissäo completa molecular e sobrevida livre de eventos com TKIs, taxas de término de tratamento com remissão sustentada e a indicação de Transplante de Células-Tronco Hematopoéticas (TCTH) em um estudo multicêntrico.

Foram incluídos retrospectivamente pacientes pediátricos (<18 anos) portadores de LMC, diagnosticados e tratados no período de 1990 até 2023. Os dados foram descritos em medianas, percentis (p25; p75), frequências, percentuais e analisados em software SPSS versão 29. Resultados. Vinte e sete pacientes foram recrutados, sendo a idade ao diagnóstico de 134 meses (95;174) e maioria do sexo masculino (67,0%). Três pacientes foram manejados com terapêutica precedente ao TKI em todo seguimento. A maioria dos pacientes eram brancos (95,2%); todos tinham Ph+ detectável. Os principais sinais ao diagnóstico foram presença de adenomegalias (100%); febre (76,2%), perda de peso (85,7%); visceromegalia (57,1%). A mediana de leucócitos foi de 146.325/uL (5.363; 308.468), plaquetas 372.500/uL (155.725; 621.750) e LDH 1.123 U/L (784; 1.837). Dezessete pacientes (85,0%) receberam hidroxiureia para citorredução. Treze (81,3%) encontravam-se em fase crônica, um (6,3%) em fase acelerada e três (12,5%) em fase blástica. A mediana de seguimento em remissão completa foi de 95 meses (51; 157). A taxa de remissão completa molecular em 6 meses foi de 68 % com TKIs. Cinco (25,0%) pacientes realizaram TCTH e um realizou um segundo TCTH por falha de enxertia. Até o momento, vinte pacientes encontram-se vivos e em remissão (74,1%). Nesses, observou-se o manejo terapêutico com TKI em 19, sobre os quais destaca-se o uso contínuo da medicação em 11 (57,9%) e a descontinuação em 7 (36,8%), por opção médica, com tempo mediano de 12,9 meses (2,8; 43,2) e um por abandono (5,3%). Discussão. Nas últimas duas décadas, os TKIs mudaram a forma como a LMC é tratada, limitando as indicações de TCTH. Observamos que os pacientes são respondedores aos TKIs e que mais de um terço deles se mantém em remissão de doença sustentada após uso prolongado seguido de suspensão.

Orientações específicas são essenciais para uma gestão ideal da LMC infantil. Tentativas de remissão livre de tratamento por interrupção planejada de TKI são feitas como padrão no tratamento da LMC em adultos. No entanto, os dados são escassos em crianças. Ensaios clínicos pediátricos adicionais são necessários para otimizar as evidências e novas condutas serem colocadas em prática com segurança.