A Hemofilia A Grave (HA) é uma doença hemorrágica congênita que leva a sangramentos recorrentes principalmente nas articulações e músculos, caso o paciente não seja tratado profilaticamente. Embora vários estudos tenham relatado os desfechos da profilaxia na HA, nenhum deles comparou os resultados da profilaxia primária (PP) com a secundária (PS) em crianças. Além disso, até o presente, não há estudos brasileiros que tenham avaliado os desfechos da profilaxia na HA em crianças tratadas conforme o protocolo do Ministério da Saúde.

Comparar dados socio-demográficos, clínicos e laboratoriais, assim como taxas de sangramentos entre crianças submetidas à PP e PS antes da profilaxia e após início da profilaxia até 75 Dias de Exposição (DE) ou desenvolvimento de inibidor.

Este estudo incluiu crianças previamente não tratadas ou minimamente tratadas (<5 dias DE ao fator VIII) com HA grave e moderadamente grave (fator VIII <2%) imediatamente após o diagnóstico. Os pacientes foram acompanhados até 75 DE ou detecção de inibidor. Coletamos dados sobre características clínicas, tipos de sangramento, taxas anualizadas de sangramento (Annual Bleeding Rate; ABR), taxas anualizadas de sangramento articular (Annual joint Bleeding Rate; AjBR), genótipo F8 e desenvolvimento de inibidor. Comparamos esses dados entre crianças submetidas a PP vs. PS.

Foram incluídas 43 crianças, das quais 23 e 20 foram submetidas a PP e PS, respectivamente. As crianças que iniciaram PP eram mais jovens ao diagnóstico de HA, ao início da profilaxia e aos 75 DE em comparação com o grupo PS. Antes do início da profilaxia, o grupo PP apresentou ABR maior que o grupo PS (mediana 10,5 [IQR 6,6‒19,2] vs. 6,9 [IQR 3,4‒11,5]; p=0,019), respectivamente. Em comparação com antes da profilaxia, ambos os grupos apresentaram redução da ABR aos 75 DE, mas principalmente o grupo PS (PP: mediana, 10,5 [6,6‒19,2] vs. 7,3 [IQR 4,1‒9,6] p = 0.003 e PS: mediana, 6,9 [3,4‒11,5] vs. 2,7 [IQR 0,9‒7,9] p = 0,019), respectivamente. Como esperado, em comparação com antes da profilaxia, somente o grupo PS mostrou redução significativa da AjBR aos 75 DE (PP: mediana, 0,8 [0,0‒2,5] vs. 1,3 [IQR 0,0‒3,4] p = 0,905 e PS: mediana, 2,9 [1,5‒4,4] vs. 1,1 [IQR 0,6‒2,6] p = 0,031), respectivamente.

A profilaxia reduziu a ABR em ambos os grupos e o AjBR no grupo PS para taxas semelhantes ao reportado em estudos internacionais. Antes do início da profilaxia, crianças com HA incluídas em PP apresentaram maior ABR em comparação com crianças do grupo PS, o que sugere que crianças incluídas na PP possam ter um fenótipo de sangramento mais grave que aquelas incluídas na PS. Por isso, o diagnóstico de HA e o início da profilaxia naquelas crianças foram mais precoces em relação ao grupo PS. Conforme nosso conhecimento, esse estudo é pioneiro ao comparar os desfechos hemorrágicos da PP vs PS e o primeiro estudo a avaliar os resultados da profilaxia conforme protocolo do Ministério da Saúde em crianças com HA.