A anemia falciforme é uma doença hereditária que altera o formato das hemácias. Em geral, os indivíduos afetados podem apresentar sintomas que variam de leves a graves. Embora não existam medicamentos que curem a condição, alguns tratamentos podem levar à cura em certos casos. No entanto, estes tratamentos apresentam riscos e não são adequados para todos os pacientes.

Analisar e entender a dificuldade da universalidade do acesso à saúde para o tratamento e cura de adultos e crianças portadoras de anemia falciforme, por meio de uma revisão bibliográfica.

Foi proposta uma revisão qualitativa da literatura. Utilizou-se como base de dados pesquisas no BVSALUD e PUBMED. Como palavras-chave para a pesquisa, foram usados os seguintes termos: anemia; sickle cell; therapeutics; genetic therapy; barrier to access of health services; hematology; cell and tissue-based therapy. A seleção dos artigos foi realizada pelos integrantes em julho de 2024, os artigos selecionados foram publicados entre 2019 e 2024. Os idiomas dos artigos apurados são inglês e português, sendo todos analisados pelos membros da pesquisa. Não foi declarado nenhum conflito de interesse entre os integrantes.

Estudos investigam a terapia gênica, com RNA, e transplante de medula óssea (TMO) haploidêntico para tratar a doença falciforme. O TMO não mieloablativo com ciclofosfamida pós-transplante mostra-se promissor, curando até 95% das crianças e 90% dos adultos. No entanto, complicações relacionadas ao transplante ocorrem em mais de 50% dos pacientes e, além disso, apenas 10%-15% encontram um doador adequado. Em 2012, a taxa de falha do enxerto era de 40%, mas a adição de tiotepa ou o aumento da dose de irradiação para 400cGy elevou o enxerto para 90% sem aumentar a toxicidade, entretanto, 8% desenvolveram doença do enxerto contra hospedeiro. Ademais, terapias com RNA também apresentaram eficácia limitada e toxicidade, prejudicando a hematopoiese geral.

A anemia falciforme possui maior morbidade, e, com isso, a excelência de resultados é identificada, em sua maioria, em grupos de crianças e jovens adultos. Mathews et al. confirmam que pacientes nessa faixa etária, transplantados após o ano 2000 e com um doador compatível, têm pelo menos 95% de chance de cura. Apesar das terapias genéticas permanecerem vitais para a cura da anemia falciforme, dado as limitações das abordagens terapêuticas atuais, Brodsky e DeBaun (2019)1 destacam a necessidade de novas estratégias terapêuticas devido às arduidades em encontrar doadores compatíveis para transplante de medula óssea.

A anemia falciforme apresenta desafios complexos no acesso a tratamentos eficazes, como o transplante de medula óssea haploidêntico e terapias genéticas. Embora promissores, esses tratamentos enfrentam desafios significativos, como a dificuldade em encontrar doadores compatíveis, complicações pós-transplantes e a toxicidade associada. É importante desenvolver novas estratégias terapêuticas acessíveis e eficazes para garantir que todos os pacientes possam receber tratamento adequado, visando melhorar a qualidade de vida dos respectivos pacientes.