O Mieloma Múltiplo (MM) é uma neoplasia causada pela proliferação clonal de plasmócitos na medula óssea e pela hipersecreção de imunoglobulinas monoclonais, causando lesões de órgãos alvo. A terapia de indução seguida por quimioterapia de alta dose com transplante autólogo de células tronco (TACT) é o tratamento recomendado em pacientes mais jovens e robustos, no entanto, para maioria dos pacientes, que são idosos e clinicamente frágeis, esquemas combinados de quimioterapia são utilizados como tratamento de primeira linha. Em 2020, o Ministério da Saúde incorporou o inibidor de proteassoma bortezomibe ao arsenal de tratamento do mieloma no SUS.

Avaliar a evolução clínica de MM, entre os anos de 2017 e 2024, considerando tanto os que realizaram TACT quanto os que seguiram com o tratamento quimioterápico apenas, incluindo um recorte mais recente em que havia acesso universal ao bortezomibe.

Estudo observacional, longitudinal, unicêntrico, de coorte retrospectivo de MM tratados em um centro de referência, 100% SUS. Foram selecionados casos com diagnóstico entre 2017 e 2024, com revisão de prontuários médicos, exames laboratoriais e de imagens.

104 pacientes incluidos, idade mediana 64 anos (34-88), maioria brancos (69%) e do sexo masculino (53%). Dor ao diagnóstico foi o sintoma mais comum (78% dos casos), mediana do ECOG foi 2 (1-4), sendo 43% pacientes frágeis (ECOG 3-4). Havia 28 pacientes ISS I (27%), 24 pacientes ISS II (23%) e 52 pacientes ISS III (50%). As quimioterapias de indução mais utilizadas foram CTd (32%, predominante até 2020) e VTd (56%, principalmente após 2021) e 45% dos pacientes realizaram TACT. Esquemas de indução sem bortezomibe tiveram taxas de resposta global (TRG) 76% (52% de VGPR ou melhor), ao passo que com bortezomibe houve TRG 90% (VGPR ou melhor: 70%, P < 0.01). Com tempo médio de acompanhamento de 68 meses, a sobrevida livre de progressão (PFS) mediana foi de 36,4m e a mediana de sobrevida global (OS) estimada 68,7m. Pacientes que não realizaram TACH tiveram PFS 24m e OS 36m, ao passo que os que transplantaram tiveram desfechos muito melhores (PFS: 51 meses e OS não atingido, P < 0.001). Em análise multivariada de sobrevida global, os fatores que afetam de modo independente os desfechos são: TACT (HR = 0.13, P < 0.001), sexo masculino (HR = 1.75, P = 0.01), ECOG 3 ou 4 (HR = 1.6, P = 0.03) e ISS III vs I ou II (HR = 1.75, P = 0.02).

Análises preliminares comprovam que os desfechos de tratamento do mieloma no SUS continuam ruins, mesmo com incorporação de triplets baseados em talidomida e bortezomibe, com mediana de sobrevida global de pouco mais de 5 anos. VTd gera resposta mais profunda quando comparado com esquemas baseados apenas em talidomida. Em análise multivariada o transplante autólogo é o principal fator protetor, capaz de gerar redução de risco de morte em 87%. O diagnóstico tardio da doença no SUS com predomínio de doença avançada (ISS III) e pacientes clinicamente frágeis torna o tratamento desafiador e subótimo. Neste contexto, há necessidade urgente de incorporação de novas tecnologias mais eficazes e menos tóxicas (como lenalidomida e anticorpos anti- CD38), mas especialmente ampliar o acesso ao transplante autólogo como medida custo-efetiva para ganho de sobrevida.