Avaliação do tratamento dos pacientes com diagnóstico de anemia aplásica (AA) grave e muito grave no serviço de hematologia do Hospital das Clínicas da UFMG entre maio de 2021 e dezembro de 2023, submetidos a imunossupressão com imunoglobulina antitimócito de coelho 2,5 g/kg/dia por 5 dias e ciclosporina 5 a 6 mg/kg/dia e eltrombopag 150 mg/dia. Este trabalho possui como objetivo avaliar a resposta ao tratamento com imunossupressão tripla em nosso centro.

Análise observacional e retrospectiva de pacientes tratados com terapia imunossupressora com AA grave e muito graves. Análise feita por registro de prontuário e resultado de exames. Foram incluídos todos os pacientes com diagnóstico de AA primária adquirida e idade superior a 18 anos e que não tinham doador aparentado HLA compatível ou idade superior a 40 anos independente do doador. Os diagnósticos foram classificados, a partir da hipocelularidade medular menor que 30% em biópsia de medula óssea como: A) AA grave se 2 de 3 critérios: 1) Reticulócito < 60.000; 2) Neutrófilo < 500/mm3 e 3) Plaquetas < 20.000/mm3 e 2) AA muito grave se preenche critérios de AA grave, porém com neutrófilos ao diagnóstico < 200/mm3. Foram excluídos AA de causa hereditária e secundária. A definição de resposta completa (RC): quando o paciente apresenta níveis de hemoglobina > 10 g/dL, neutrófilos > 1.500/mm3 e plaquetas > 100.000/mm3. Resposta parcial (RP): quando ocorre suspensão da necessidade transfusional e o paciente não apresenta mais critérios de doença grave.

Nesses períodos foram tratados 11 pacientes com AA com imunossupressão, sendo 7 pacientes com 3 drogas, dos quais 4 eram AA muito grave (57%) e 3 eram AA grave (43%). A idade média ao diagnóstico foi de 26,5 anos, 86% do sexo masculino (6/7), 28% possuíam clone HPN (2/7) e o tempo médio entre o diagnóstico e o início do tratamento foi de 2 meses e 5 dias. Aos 3 meses de tratamento, dois pacientes (28%) evoluíram para óbito e dois pacientes (28%) tiveram resposta hematológica parcial e o restante não obteve resposta. Na avaliação de resposta aos 6 meses, 2 tiveram resposta completa (40%), 2 respostas parcial (40%) e 1 paciente (20%) ainda não alcançou o follow up. Até o momento, a taxa de resposta foi de 57% (4/7) e a média de tempo para resposta foi de 3 meses. Os 2 pacientes que evoluíram para óbito mantiveram, desde o diagnóstico, agranulocitose e morreram decorrente de choque séptico com disfunções orgânicas múltiplas que impediram o uso das medicações imunosupressoras de forma contínua.

A terapia imunossupressora é a opção de tratamento para AA muito grave ou grave, que não são elegíveis ao transplante de células tronco. Em comparação ao estudo RACE de 2022, a população estudada possui a mesma média de idade (26,5 X 23 anos), diferindo na prevalência do sexo masculino (86% x 42%) e do número de portadores de clone HPN (28% x 36%). Apesar do número muito pequeno de pacientes, a mediana de tempo de resposta foi de 3 meses, e do estudo de 3.9 meses. No entanto, a taxa de resposta em 6 meses foi de 57%, inferior ao relatado nesse estudo que foi de 79%.

Apesar do tamanho limitado da amostra, conseguimos observar resultados semelhantes aos observados na literatura, mas é importante organizar políticas públicas para que o acesso dos pacientes ao tratamento de AA seja disponibilizado mais precoce.