O tratamento da leucemia linoide aguda (LLA) refratária é um desafio, principalmente quando tratamentos com drogas alvos e Car-T cel não são facilmente acessível. O topotecano, um inibidor da topoisomerase I, surgiu como uma opção terapêutica para neoplasias hematológicas refratárias ou recidivantes antes do TCTH. Por ser um tratamento reservado à falha do uso de protocolo padrão para recidiva, há poucos dados sobre seu uso na população brasileira.

Foram avaliados retrospectivamente dados de 57 pacientes pediátricos com LLA submetidos a TCTH em um único centro transplantador no Brasil, entre janeiro de 2020 e março de 2025. A análise incluiu dados demográficos, parâmetros clínicos e laboratoriais, protocolos de tratamento, complicações do TCTH e desfecho.

Dos 57 pacientes com LLA submetidos a TCTH, 5 receberam previamente protocolo com Topotecano. Destes pacientes 4 de 5 pacientes (80%) alcançaram remissão pré-transplante. No entanto, apenas 1 paciente (20%) sobreviveu após o TCTH, As causas de óbito foram: complicações relacionadas ao TCTH (n = 2) e recidiva da doença (n = 2). Dois pacientes receberam Topotecano como terapia de resgate após um ciclo de Blinatumomabe, ambos evoluíram a óbito. Em relação aos pacientes que não foram submetido a esquema com topotecano (n = 52), 16 receberam Blinatumomabe (6 receberam dois ciclos, 10 receberam um). Desta amostra, 35 pacientes (67,3%) persistem vivos sem recidiva. Dos 17 pacientes (32,7%) que morreram, 12 (70,6%) tiveram óbitos relacionados a complicações do TCTH.

Embora com uma amostra pequena, os pacientes que receberam Topotecano mesmo conseguido entrar em remissão com o protocolo, não tiveram boa evolução. Provavelmente, por serem pacientes já de alto risco, refratários a outras linhas de resgate o que demonstra a agressividade da LLA em alguns pacientes pediátricos e a soma de toxicidade quimioterápica. Uma avaliação maior incluindo também os pacientes que não foram submetidos ao TCTH pode melhorar o contexto de resposta e se há impacto com o uso de topotecano, principalmente nos pacientes com falha de remissão e que não conseguem ter acesso à terapias de drogas alvos (como blinatumomabe e inotuzumabe) e ao Car-T cell.