O monitoramento com PCR quantitativo do gene de fusão BCR-ABL é essencial para a caracterização de resposta ao tratamento com inibidores de tirosina quinase (TKI) em leucemia mieloide crônica (LMC). Enquanto o acesso a TKI em primeira e segunda linha no sistema público é relativamente amplo, o acesso ao PCR é heterogêneo, com diversos centros de referência apresentando monitoramento insuficiente frente às recomendações internacionais.

Analisar o acesso ao PCR para monitoramento de tratamento com TKI e sua adequação em relação à diretriz de monitoramento da European LeukemiaNet (ELN) de 2023 no primeiro ano de (3, 6 e 12 meses), bem como o impacto do acesso em troca de tratamento e sobrevida em LMC.

Análise retrospectiva de vida real com pacientes com diagnóstico de LMC em fase crônica, com seguimento ativo entre 2020 e 2024 no Hospital Municipal São José (Joinville-SC).

Foram incluídos 115 pacientes, 50,4% sexo feminino, com mediana de idade ao diagnóstico de 50 anos (intervalo: 16-77). Ao diagnóstico, 1% possuíam Hasford e 6% Sokal de alto risco. Foram realizados 917 PCR, com média anual de 1,15 testes por paciente, e média de 1,46 testes no 1ºano de tratamento. Todos os pacientes possuíam ao menos um PCR. No 1ºano de tratamento, 22 pacientes realizaram ≥ 3 PCR (18 com Resposta Molecular Maior, RMM, 82%), e 93 pacientes realizaram ≤ 2 PCR no 1ºano (50 com RMM, 54%). Todos os 115 pacientes iniciaram o tratamento com imatinibe (IM), e 67 (58%) obtiveram RMM em algum momento da terapia. O monitoramento de BCR-ABL ocorreu de acordo com as recomendações da ELN 2023 em 22 pacientes (19%). Sessenta pacientes (52%) receberam TKI de segunda linha (41 com Nilotinibe e 19 com Dasatinibe), com mediana de 31 meses após o diagnóstico. RMM foi atingida em segunda linha em 25 pacientes (61%) com Nilotinibe e 10 pacientes com Dasatinibe (53%). TKI de terceira linha e quarta linha foram utilizados em 7 e 1 pacientes, respectivamente, e TCTH alogênico em 3 pacientes. Com mediana de seguimento de 96 meses, foram observados 3 óbitos, com probabilidade de sobrevida global em 5 anos de 97%, e sobrevida livre de eventos (SLE) de 72%.

O estudo evidencia as limitações de acompanhamento via PCR quantitativos no SUS em relação às diretrizes da ELN, com a média de testes inferior aos preconizados no primeiro ano de TKI, influenciando na avaliação da eficácia do tratamento e na possibilidade de detecção precoce de recaída ou refratariedade. Pacientes com ≥ 3 testes no 1ºano de tratamento apresentaram maior taxa de RMM em relação àqueles com ≤ 2 PCRs, pela possibilidade de detecção precoce de falhas terapêuticas. Em nosso serviço, a maioria dos pacientes depende de vouchers fornecidos pelos laboratórios para o monitoramento, com número limitado de testes custeados pela instituição. São limitações do estudo sua natureza retrospectiva, com possível viés de sobrevida considerando o período de inclusão de pacientes e a mediana de seguimento, bem como dependência de revisão de prontuário médico para levantamento de dados.

A adesão e o monitoramento do tratamento com TKI são centrais ao controle da LMC. Os dados apresentados evidenciam que uma testagem adequada poderia aprimorar os desfechos em nossa população dentro do SUS.