A Doença Falciforme (DF), caracterizada pela presença de hemólise, crises vaso-oclusivas, dano endotelial e inflamação crônica, é a hemoglobinopatia hereditária mais prevalente no mundo. No Brasil, o risco de óbito entre 1 e 9 anos e entre 10 e 39 anos é 32 e 13 vezes maior, respectivamente, ao da população saudável. O Transplante de Células Progenitoras Hematopoéticas (TCPH) alogênico é a única opção de tratamento curativo disponível e bem estabelecida, sendo indicado em caso de complicações graves ou alto risco de desenvolvê-las. Avanços no conhecimento relacionado ao regime de condicionamento, profilaxia de Doença do Enxerto Contra o Hospedeiro (DECH) e manejo das complicações associadas ao procedimento permitiu a ampliação da realização do TCPH não apenas para crianças, mas também para adultos.

O objetivo deste estudo foi avaliar os resultados clínicos do TCPH alogênico para tratamento da DF em um único centro brasileiro.

A análise retrospectiva de dados de 53 pacientes, adultos e crianças, submetidos ao TCPH alogênico aparentado HLA idêntico de irmão(ã) no Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina de Ribeirão Preto da Universidade de São Paulo, entre 2003 e 2021, foi realizada. Sobrevida Global (SG) e Sobrevida Livre de Evento (SLE) (óbito ou falha de enxertia) em 5 anos pós-TCPH e a incidência de falha de enxertia e de DECH foram analisadas.

A mediana de idade (variação) no momento do TCPH foi de 16 (7‒38) anos e a mediana (variação) de seguimento pós-TCPH foi de 80 (1‒236) meses. As complicações neurológicas e as crises vaso-oclusivas frequentes foram as indicações mais comuns em crianças (< 16 anos) (73,1%) e em adultos (77,8%), respectivamente. Dois pacientes receberam regime de condicionamento não mieloablativo (fludarabina e ciclofosfamida), devido à presença de comorbidades, 51 pacientes receberam condicionamento mieloablativo, com Bussulfano e Ciclofosfamida (BuCy) em 3 casos, e Fludarabina associada a Bussulfano (FluBu) em 48 casos. A medula óssea foi a fonte de células progenitoras hematopoéticas em 96% dos casos e o sangue periférico em dois casos. Os pacientes receberam ATG, ciclosporina e metotrexato, como profilaxia de DECH. Todos os pacientes enxertaram, exceto um que foi a óbito quinze dias após o TCPH, antes do momento esperado da enxertia. Oito (15,1%) pacientes tiveram falha de enxertia secundária, e destes, 6 estavam vivos na última avaliação; 26,4% pacientes desenvolveram DECH aguda grau II; 3,7% tiveram DECH aguda grau III e 7,5% desenvolveram DECH crônica com necessidade de imunossupressão. A SG (95% CI) e a SLE (95% CI) em 5 anos foi de 89,7% (77,1‒95,5) e 82,4% (69,0‒90,4), respectivamente. Analisando apenas os pacientes que receberam o regime de condicionamento mieloablativo de toxicidade reduzida (FluBu) (n = 48), regime de escolha utilizado no nosso centro, encontramos uma SG e SLE (95% CI) em 5 anos de 91% (77,8‒96,5%) e 80,3% (65,5‒89,2). As curvas de sobrevida não foram estatisticamente diferentes entre as crianças e os adultos.

Os resultados de sobrevida deste estudo foram comparáveis aos da literatura, demonstrando que o TCPH alogênico aparentado HLA idêntico de irmão(ã) é eficaz no tratamento de crianças e adultos com DF, doença grave com alta mortalidade na população acometida.