Descrever o perfil de sangramento em crianças com hemofilia A (HA) grave e moderadamente grave em regime de profilaxia primária.

Para este estudo incluiu-se crianças com HA grave e moderadamente grave (Fator VIII<2%), participantes do estudo HEMFIL e atendidas no Hemocentro de Belo Horizonte. O HEMFIL é um estudo de coorte prospectivo de crianças com hemofilia previamente não tratadas/minimamente tratadas (até 5 dias de exposição [DE] ao fator), acompanhados até 75 DE ou até o desenvolvimento de inibidor. Dados laboratoriais, sociodemográficos e clínicos, incluindo informações sobre sangramentos e uso de hemoderivados/hemocomponentes foram coletadas a partir dos formulários do estudo, dos prontuários eletrônicos e dos diários de infusão preenchidos pelos pais/tutores das crianças. Para as variáveis numéricas foi calculada mediana e intervalo interquartílico (IQR), e para as variáveis categóricas foram feitas as frequências absoluta e relativa. A taxa de sangramento anualizada (ABR - annualized bleeding rate) foi calculada pelo número de sangramentos dividido pelo tempo do estudo em dias multiplicado pelo fator de correção (365,25); a taxa de sangramento de articulações anualizada (AjBR - annualized joint bleeding rate) foi calculada pelo número de sangramentos nas articulações dividido pelo tempo do estudo em dias e multiplicado pelo fator de correção (365,25).

Foram incluídas 41 crianças com HA (FVIII<2%), com mediana de idade de 11 meses (IQR 7,7-20,6), mediana de peso de 9,25 kg à inclusão no estudo (IQR, 7,60 – 11,65) e a mediana de idade ao início da PP foi de 18 meses (IQR, 14-27). Dentre os sangramentos descritos 15,49% corresponderam a hemartroses, enquanto que 84,51% corresponderam a outros sangramentos, como equimoses, hematomas, traumatismo cranioencefálico e sangramento em mucosas. Foram observadas 32 hemartroses em 19 pacientes, sendo a articulação mais acometida o joelho com 19 sangramentos (57,57%), seguida por cotovelo com 7 (21,21%), tornozelo com 6 (18,18%) e punho com 1 (3,03%). A mediana da ABR foi de 2 sangramentos por ano (IQR 1–8) e a mediana da AjBR foi de 0 sangramento por ano (IQR 0–1).

A profilaxia primária foi implementada como política pública no Sistema Único de Saúde em 2011. Até o momento, mais de 800 crianças com hemofilia encontram-se em profilaxia primária no Brasil. Porém, até o presente, nenhum estudo avaliou o perfil de sangramento desses pacientes. Assim, esse estudo analisou uma amostra de pacientes incluídos na coorte HEMFIL, que é uma coorte prospectiva e bem caracterizada.

Neste estudo, a mediana da ABR foi de 2 sangramentos por ano e da AjBR foi de 0 sangramento por ano, compatível com os dados da literatura. Os sangramentos, mais comuns foram aqueles não relacionados à hemartrose. De acordo com nosso conhecimento, esse é o primeiro relato que avalia o perfil de sangramento dos pacientes em regime de profilaxia primária no Brasil.