O Emicizumabe é administrado por via subcutânea, com a dose calculada em mg/kg. Conforme instruções na bula, qualquer quantidade não utilizada no frasco deve ser descartada, resultando em desperdício financeiro. Este estudo teve como objetivo empregar a ferramenta Calibra com base no modelo farmacocinético populacional, para ajustar o intervalo das doses a fim de reduzir o desperdício do medicamento.

Foi empregado o software Calibra apoiada por um modelo farmacocinético populacional previamente disponível para o Emicizumabe. O tratamento de 2 pacientes pediátricos atendidos em nosso serviço foi ajustado, permitindo a avaliação dos custos e da economia associados ao medicamento.

No caso do primeiro paciente, de 1 ano de idade e com peso inicial de 12,2 kg, a dose de ataque do Emicizumabe foi de 30 mg (2,46 mg/kg) por 4 semanas. Utilizando o software, o intervalo entre as doses de manutenção foi ajustado para otimizar o conteúdo do frasco. Inicialmente, o frasco de 30 mg era administrado a cada 11 dias. Devido ao aumento de peso para 13,5 kg o intervalo entre as doses foi ajustado para a cada 10 dias, e durante esse período, o paciente não apresentou nenhum episódio hemorrágico. No caso do segundo paciente, também com 1 ano de idade e peso de 16,4 kg, a dose de ataque foi de 49,2 mg (3 mg/kg) por 4 semanas. Posteriormente, a dose de manutenção foi de 30 mg a cada 8 dias, sem ocorrência de episódios hemorrágicos.

Conforme os dados do software, no caso do primeiro paciente, o atual regime de tratamento resultará em 16 doses a menos por ano, economizando 480 mg de Emicizumabe. No caso do segundo paciente, serão 7 doses a menos por ano, poupando 210 mg do medicamento. Com o custo do frasco de 30 mg de Emicizumabe a R$12.293,00, a economia anual estimada é de aproximadamente R$196.688,00 para o primeiro paciente e R$86.051,00 para o segundo paciente.

Pacientes com menor peso corporal podem se beneficiar ao aumentar os intervalos entre as doses e arredondar a dose para a utilização total do frasco de Emicizumabe. Isso pode resultar em uma redução significativa nos custos do tratamento, sem alterar de forma significativa os níveis sanguíneos do medicamento, de acordo com o modelo de farmacocinética usado no software.