Descrever os resultados de uma série de pacientes com Trombocitopenia Imune (PTI) tratados com azatioprina.

Estudo observacional retrospectivo através da análise dos prontuários digitais de pacientes adultos atendidos no Hospital de Transplantes Euryclides de Jesus Zerbini-Hospital Brigadeiro. Critérios de inclusão: 1) pacientes adultos com diagnóstico de PTI; 2) histórico de tratamento com azatioprina como terapia de segunda linha (ou linha posterior). Pacientes com falta de informações suficientes sobre o tratamento no prontuário digital foram excluídos do estudo. A resposta foi definida como contagem de plaquetas sustentada ≥30.000/mm3 (remissão:≥ 100.000/mm3 e resposta parcial: 30.000 - 100.000/mm3).

Entre dezembro de 2015 e julho de 2023, 19 pacientes utilizaram azatioprina. A mediana de idade no início do tratamento foi de 36 anos (variação:16-82) e 84% eram do sexo feminino. Distribuição dos pacientes quanto ao número de tratamentos anteriores: 6 pacientes-1 linha prévia, 4 pacientes-2 linhas prévias, 5 pacientes-3 linhas prévias, 4 pacientes- 4 ou mais linhas prévias. Todos receberam azatioprina após um ano do diagnóstico de PTI (fase crônica), com mediana de tempo para início da droga desde o diagnóstico de 20 meses (variação:3-332). Um paciente (5%) era esplenectomizado. A maioria recebeu tratamento associado por algum período(63% com corticoide e 10% com outras drogas). Ao todo, 10 pacientes (53%) obtiveram alguma resposta - 1 (5%) obteve resposta completa e 9 (47%) obtiveram resposta parcial. Dos pacientes que obtiveram resposta parcial, 3 pacientes (15%) perderam resposta. A mediana de tempo para resposta foi de 4 semanas (variação:2-16). A dose utilizada para obtenção de resposta foi 50 mg para 1 paciente (5%), 100 mg para 5 pacientes (26%) e 150 mg para 4 pacientes (21%). A maioria necessitou mudança na dose durante o período de tratamento.A mediana de tempo de duração da resposta foi de 8 meses (variação:2-58). A mediana de tempo de duração do tratamento foi de 4 meses (variação:1-33). Em relação aos eventos adversos, 6 pacientes (32%) apresentaram sangramento (2 pacientes- grau 2 do escore de sangramento para PTI), 5 pacientes (26%) apresentaram sintomas gastrointestinais, 2 pacientes (10%) apresentaram infecção, 2 pacientes (10%) apresentaram toxicidade hematológica e 1 paciente (5%) apresentou alteração hepática. Não houve nenhum óbito durante uso da medicação. Três pacientes (15%) descontinuaram o uso por eventos adversos. A mediana de seguimento foi de 12 meses (variação: 2-74). Um paciente perdeu o seguimento.

Os dados de mundo real sobre uso de uma droga de baixo custo e fácil acesso para tratamento de PTI refratária, com possibilidade de bons desfechos clínicos, têm papel importante no serviço público de saúde brasileiro. Neste cenário clínico, obtivemos taxa de resposta semelhante às relatadas em estudos prévios com efeitos colaterais manejáveis.