Identificar novos tratamentos para pacientes com anemia falciforme.

Trata-se de uma revisão literária, no qual, para guiar a revisão formulou-se a questão condutora: “Quais as atualizações em ensaios clínicos de Anemia Falciforme?”. Coletaram-se os dados entre janeiro de 2018 a julho de 2023, na base de dados PUBMED. Os critérios utilizados foram: artigos publicados em inglês e português, disponíveis na íntegra. Elencaram-se os (DeCs) e MeSH Os descritores utilizados foram: Voxelotor, Crizanlizumabe, Inclacumabe, Terapia Gênica, Anemia Falciforme. Excluíram-se artigos de revisão sistemática ou integrativa, teses, dissertações e trabalhos completos que não possibilitavam acesso on-line.

Após Aplicação dos filtros, foram encontrados 52 artigos, dos quais 14 foram excluídos pelo título e 38 foram avaliados, em seguida a leitura aprofundada, obteve-se uma amostra final de 14 artigos. Discussões: A anemia falciforme é a doença monogênica mais comum no mundo, negligenciada por muitos anos. Caracterizada por um quadro hemolítico crônico. Uma mutação na cadeia beta globina, faz com que aconteça uma troca de um ácido nucléico e consequentemente vai ocorrer uma troca de um aminoácido, onde deveria ser um ácido glutâmico, terá uma Valina, isto vai dar origem a hemoglobina S que em situação de hipóxia, desoxigenação, forma polímeros e desta forma modifica o formato das hemácias, levando ao formato de foice. Uma importante molécula de adesão vem sendo bastante estudada, a P-selectina, ela é codificada pelo gene SELP. No processo inflamatório e hipóxia, esta molécula, é liberada para a superfície do endotélio vascular, contribuindo assim para o rolamento dos leucócitos e aderência das células ao endotélio. Nos últimos anos importantes moléculas vêm sendo estudadas, entre elas o Crizanlizumabe (já aprovado pela ANVISA), o Inclacumabe (alguns estudos em andamento), o Voxelotor (aprovado em 2019 pela FDA) e a terapia gênica (com possibilidade de cura e com estudos em andamento). Os estudos demonstram que o Voxelotor é um tratamento via oral com boa tolerância, seguro e eficaz como monoterapia e em combinação com hidroxiureia para crianças a partir de 12 anos de idade. A terapia gênica tem se mostrado uma alternativa ao tratamento em países em desenvolvimento, que possuem alta prevalência de Doença Falciforme, tais como, Brasil, Índia e países da África Sub-Saariana. O medicamento Crizanlizumabe acresce a perspectiva quando usado isoladamente ou em combinação com Hidroxiureia para a prevenção das crises vaso oclusivas. Inclacumabe, ainda não possui registro nas agências FDA e EMA, este promove a diminuição do desenvolvimento de agregados plaquetas-leucócitos mediada pela p-selectina, diminuindo a frequência e gravidade das crises vaso oclusiva.

A Doença falciforme apresenta distintas complicações e comprometimento expressivo da qualidade de vida. As terapias modificadoras da doença concebem o início de uma nova era e são na maioria das vezes seguras e eficazes, aprovadas pelas agências FDA e/ou EMA, estão associadas à boa tolerabilidade apesar da incidência de eventos adversos. Seus benefícios clínicos relacionam-se à diminuição de crises de dor, CVOs e aumento dos níveis de hemoglobina.