A Imunotolerância (IT) é o tratamento padrão para erradicar aloanticorpos neutralizantes contra o fator VIII (FVIII) em pessoas com hemofilia A (PcHA). A IT foi implementada como política pública no Brasil em 2011. Até o presente, nenhum estudo avaliou os custos do consumo de fator de coagulação com as doses preconizadas pelo protocolo brasileiro de IT. O objetivo deste estudo foi descrever os custos da IT de acordo com o seu desfecho.

Estudo de coorte retrospectivo, conduzido em 4 Centros de Hemofilia, com dados de janeiro/2011 a julho/2021. As PcHA foram tratadas conforme protocolo brasileiro de IT (50 unidades internacionais de FVIII/kilograma (kg), 3x por semana). Foram avaliados o custo dos fatores de coagulação em 3 períodos: (i) pré-IT (12 meses antes do início da IT); (ii) durante a IT (período variável) e (iii) pós-IT (12 meses após seu término) e analisados conforme seu desfecho (sucesso total, sucesso parcial ou falha). Os custos foram corrigidos pelo Índice Nacional de Preços ao Consumidor Amplo (IPCA/junho de 2022), ajustados pela paridade do dólar americano (purchasing power parity – PPP dólar/2022) e avaliados com nível de significância de 0,05.

Foram incluídas 91 PcHA, das quais 87 (95,60%) eram graves (FVIII<1%), com mediana de idade de 8 anos (intervalo interquartil [IQR] 3-21). Observou-se sucesso total, parcial e falha em 29 (31,87%), 35 (38,46%) e 27 (29,67%) PcHA, respectivamente. A mediana de duração da IT foi de 2,2 (IQR 1,8-2,7), 2,7 (IQR 1,2-3,2) e 3,1 anos (IQR 2,7-3,7) no sucesso total, parcial e falha, respectivamente (p < 0,05). A mediana da taxa de sangramento anualizada (TSA) durante a IT foi de 2,0 (IQR 0,5-4,1), 3,7 (IQR 1,7-5,5) e 6,0 (IQR 3,0-7,5) no sucesso total, parcial e falha, respectivamente (p < 0,05). No período pré-IT, o custo/kg (média ± desvio padrão [DP]) em dólar PPP foi de 5.468,57 (±6.150,06), 5.441,41 (±4.341,18) e 9.344,79 (±8.285,61) no sucesso total, parcial e falha, respectivamente (p < 0,05). Durante a IT, o custo/kg em dólar PPP foi de 11.168,16 (±9.055,81), 20.917,05 (±34.316,15) e 77.888,00 (±36.265,93) no sucesso total, parcial e falha, respectivamente (p < 0,05). No período pós-IT, o custo/kg em dólar PPP foi de 2.767,89 (±1.242,61), 4.246,28 (±8.616,35) e 20.835,99 (±12.972,86), no sucesso total, parcial e falha, respectivamente (p < 0,05). Durante a IT, 70,3%, 59,6% e 53,4% do custo correspondeu ao consumo de agentes de bypassing (BPA) nos desfechos falha, sucesso parcial e total, respectivamente. Durante a IT, o custo com BPA foi 3,7 e 1,9 vezes maior no desfecho falha em relação aos sucessos parcial e total, respectivamente. Entre os períodos pré e pós-IT, houve redução do custo/kg de 49,4% e 22,0% nos sucessos total e parcial, respectivamente e aumento de 123% do custo/kg na falha.

A IT é um procedimento de alto custo, mesmo em regimes de baixas doses de FVIII. O maior custo foi no desfecho falha, com maior duração da IT e maior TSA, envolvendo maior consumo de BPA. Os custos dos fatores de coagulação foram semelhantes nos sucessos total e parcial, não havendo diferença durante e após a IT. Se a redução dos custos nos 12 meses pós-IT se mantiver, a IT se pagaria em aproximadamente 2,0 e 4,5 anos nos sucessos total e parcial, respectivamente.

A falha à IT apresentou o maior custo de fatores de coagulação, às custas de maior consumo de BPA. A IT se paga em até 5 anos nas PcHA que obtiveram sucessos total ou parcial.