A doença falciforme (DF) é uma hemoglobinopatia hereditária marcada por crises vaso-oclusivas recorrentes e dano orgânico progressivo. O transplante alogênico de células-tronco hematopoéticas (TCTH) é a única opção curativa, mas em adultos seu uso é limitado por comorbidades e obstáculos sociais.

Avaliar a viabilidade do TCTH em pacientes adultos com DF determinando elegibilidade com base em critérios clínicos e laboratoriais pré-definidos em um centro de referência brasileiro.

Estudo retrospectivo, análise de centro único de pacientes adultos com DF atendidos no Hemocentro-UNICAMP em 2024. Critérios clínicos de inclusão: idade ≥ 18, genótipo HbSS, estabilidade social/psiquiátrica e escore ecocardiográfico (ECOTT) ≤ 3. Limites laboratoriais: creatinina ≤ 1,5 mg/dL, bilirrubina conjugada ≤ 3 mg/dL e enzimas hepáticas dentro da faixa normal.

Um total de 155 pacientes (60 homens, 95 mulheres) foi avaliado, mediana de idade 43 anos (intervalo 22–82), 14 tinham mais que 60 anos; 137 apresentavam HbSS isolada, 12 co-herdavam alfa-talassemia (9 heterozigotos, 3 homozigotos) e 6 mantinham hemoglobina fetal persistente. Mediana para creatinina 0,57 mg/dL; 7 pacientes com creatinina acima de 1,5 mg/dL. Mediana para bilirrubina: total 2,14 (0,52–8,47), conjugada 0,55 (0–3,52), não conjugada 1,67(0–7,54) mg/dL. Mediana para Aspartato aminotransferase (AST) 32 U/L (4–3160), para alanina aminotransferase (ALT) 19 U/L (4– 900), para fosfatase alcalina (FAL) 88,5 U/L (42–471) e para gama-glutamil transferase (GGT) 59 U/L (11–1193); com valores anormais em 32, 14, 30 e 46 pacientes, respectivamente. Mediana para ecocardiograma transtorácico (ECOTT) 2 (1–4); 17 pacientes com ECOTT = 4. Transtornos psiquiátricos afetaram 15 pacientes; 1 apresentou instabilidade social. Alguns pacientes apresentaram alterações em múltiplos parâmetros laboratoriais. Devido a dados incompletos ou alterações nos parâmetros avaliados, 115 (74 %) participantes não foram considerados elegíveis para o TCTH. Razões de exclusão: disfunção renal (11), comprometimento hepático (5), ECOTT = 4 (17), transtornos psiquiátricos (15) e instabilidade social (1). Em última análise, 40 pacientes (26 %) atenderam a todos os critérios e avançaram para tipagem HLA; destes, 33 realizaram tipagem bem-sucedida, resultando em 43 doadores potenciais relacionados: 32 haploidênticos, 10 HLA-idênticos e 1 incompatível.

O aumento da sobrevida em DF levou a mais complicações renais, cardíacas e hepáticas, limitando o cumprimento dos critérios laboratoriais. A não adesão e atrasos nas avaliações reduziram a completude dos dados. Ainda assim, 26 % dos adultos qualificaram-se para TCTH, demonstrando sua viabilidade. Apesar da alta taxa de exclusões por dados faltantes e comorbidades, um subconjunto significativo de pacientes adultos com DF mostrou- se elegível para TCTH. Portanto, esses achados reforçam a importância de avaliações pré-transplante estruturadas e estratégias multidisciplinares para ampliar o acesso ao transplante na população adulta.