A anemia falciforme é uma hemoglobinopatia causada por mutação na β-globina, resultando na formação da hemoglobina S (HbS). Sua polimerização leva à falcização eritrocitária, provocando isquemia tecidual e complicações vasoclusivas, como o acidente vascular cerebral (AVC), uma das principais causas de morbimortalidade em pacientes pediátricos falcêmicos. A transfusão crônica é a estratégia padrão para prevenção de AVC, mas está associada a riscos como sobrecarga de ferro, aloimunização e infecções. A hidroxiureia surge como alternativa terapêutica, atuando por meio do aumento da hemoglobina fetal (HbF), inibição da polimerização da HbS e redução da inflamação vascular.

Este estudo revisou a eficácia da hidroxiureia na prevenção de AVC em crianças com anemia falciforme.

A partir de pesquisas nas bases MEDLINE/PubMed e SciELO, entre os anos de 2018 e 2025, e nos ensaios clínicos SWiTCH e TWiTCH, analisou-se a eficácia da hidroxiureia na prevenção de eventos cerebrovasculares em pacientes infantis. O estudo TWiTCH demonstrou não inferioridade da hidroxiureia em relação à transfusão crônica na prevenção primária de AVC em crianças com Doppler transcraniano alterado, reduzindo complicações transfusionais. Em contrapartida, o estudo SWiTCH, que avaliou prevenção secundária em pacientes com histórico prévio de AVC, não evidenciou equivalência entre as abordagens, mantendo a transfusão como padrão-ouro nesses casos. Os preceitos de exclusão foram, estudos com evidência animal, provenientes de bases não especificadas e publicados fora do período estabelecido de busca.

Identificaram-se 62 artigos nas bases MEDLINE/PubMed e SciELO. Após a triagem por título e resumo, 45 foram excluídos. Dos 17 avaliados para elegibilidade, 11 foram descartados por não tratarem de hidroxiureia ou AVC, abordarem população adulta, grupo controle ou interações, restando 6 incluídos.

Conclui-se que a hidroxiureia é uma alternativa segura e eficaz para prevenção primária de AVC em crianças falcêmicas, especialmente em contextos com limitações ao acesso transfusional ou risco elevado de complicações.