A Trombocitopenia Imune Primária (PTI) é uma doença autoimune que promove destruição das plaquetas, plaquetopenia súbita e afeta crianças de todas as idades que, na maioria dos casos, responde rapidamente ao tratamento. As manifestações variam de ausência de sintomas a hemorragias graves e o tratamento inclui acompanhamento clínico e laboratorial, corticoide e imunoglobulina humana, dependendo da condição clínica do paciente, porém, casos graves, refratários e crônicos exigem ampla investigação e outras terapias.

Menor, 6 anos, masculino, história de gastroenterite viral por 4 dias, evoluindo com hematoma periorbitário volumoso seguido de equimoses em membros. Exames evidenciaram plaquetopenia (13.000 mm3). Diante da suspeita de PTI, prescrita Imunoglobulina Humana intravenosa (IgH) contudo, foi suspensa por reação adversa. Optado por pulsoterapia com metilprednisolona, estendida para 5-dias, por ausência de resposta sustentada. Como manteve plaquetopenia gravíssima (abaixo de 5000), foi optado por repetir IgH em unidade de terapia intensiva quando apresentou resposta fugaz com queda abruta do número de plaquetas. Apresentava também erro alimentar com consequente anemia ferropriva e vitamina B12 baixa que, com a reposição, resolveu a anemia porém não houve incremento nas plaquetas. Coletado mielograma que afastou doença mieloproliferativa, revelou megacariócitos em tamanho e distribuição habitual com plaquetogênese escassa em permeio. Após 2-meses de internamento (não havia segurança para alta por plaquetopenia severa e questões sociais), decidido tratamento com rituximabe e, na 3ª semana, obteve normalização plaquetária e assim alta hospitalar com seguimento ambulatorial.

Casos de PTI em pediatria com falha terapêutica às drogas de primeira linha, são extremamente raros e precisam ser investigados minuciosamente afastando outras patologias que cursam com plaquetopenia. O Rituximabe é um anticorpo monoclonal contra o antígeno CD20 presente nos linfócitos B, sendo uma base importante da fisiopatologia da PTI e seu uso é considerado, baseado em evidências científicas, como terapia de segunda linha para PTI sem resposta ou recorrente após o tratamento com corticosteroides e/ou IgH, visto que pode induzir remissão da doença, mas as taxas de resposta podem variar. Com o advento dos agonistas do receptor de trombopoetina, seu uso vem sendo desconsiderado, porém estas drogas não estão facilmente disponíveis, e, como no caso descrito, a única alternativa oportunizada foi o uso do anti CD20. PTI corticorresistente exige abordagem individualizada e uso precoce de terapias de segunda linha, visando controle seguro da plaquetopenia, prevenção de sangramentos e melhora da qualidade de vida destes pacientes.