A Hemofilia A Grave (HAG) é uma doença hemorrágica hereditária caracterizada pela deficiência acentuada do fator VIII, resultando em sangramentos principalmente no sistema musculo esquelético. O tratamento profilático com concentrados de fator VIII tem sido a abordagem padrão no Brasil para prevenir episódios hemorrágicos e preservar a função articular. Contudo, a formação de inibidores contra o fator VIII representa um desafio clínico significativo, limitando a eficácia da terapia convencional e exigindo estratégias alternativas, como a Imunotolerância (ITI) e o uso de agentes bypass.O emicizumabe, um anticorpo monoclonal biespecífico que simula a função do fator VIII, tem emergido como uma opção terapêutica inovadora para pacientes com HAG, com ou sem inibidores. Administrado por via subcutânea e com perfil farmacocinético favorável, demonstrou eficácia na redução da taxa anual de sangramento (ABR), além de melhorar a adesão ao tratamento e a qualidade de vida dos pacientes, conforme evidenciado nos estudos da série HAVEN.

Relatar a experiência clínica do Hospital Boldrini com o uso de emicizumabe como profilaxia em pacientes com Hemofilia A Grave (HAG), com ou sem inibidores, conforme protocolos do Ministério da Saúde e convênio privado.

Foram acompanhados sete pacientes masculinos, entre 3 e 37 anos, com HAG. Seis com presença de inibidores e um sem histórico de inibidor recebeu a droga através de convênio privado. Cinco dos seis com inibidor realizaram Imunotolerância (ITI). A inclusão seguiu critérios nacionais: falha de ITI e inibidores ≥ 500 UB. O tempo médio de uso do emicizumabe foi de 14-meses (out/2023 a nov/2024). O histórico de sangramento foi avaliado, incluindo taxa anual de sangramento (ABR) e presença de articulações-alvo.

A média de idade foi 12-anos (mediana: 8), predominando pacientes pediátricos. Dois pacientes foram elegíveis por falha de ITI (inibidores > 500 UB). O tempo médio de ITI foi de 22-meses (mediana: 29), com títulos históricos até 4000 UB. Antes do emicizumabe, a média de inibidores era 856 UB (mediana: 185 UB). A média de ABR era 3-ano, com joelho e tornozelo como articulações-alvo mais comuns. Após início da profilaxia, houve redução expressiva de sangramentos; apenas um episódio muscular foi registrado no deltóide esquerdo relacionado a 1ª aplicação do medicamento. Não ocorreram eventos adversos.

Os dados corroboram os estudos HAVEN, demonstrando eficácia e segurança do emicizumabe. Mesmo em pacientes com falha de ITI e inibidores persistentes, observou-se controle hemostático, estabilidade clínica e melhora na qualidade de vida. A inclusão via convênio, sem ITI, ampliou o acesso à terapia. Apesar da amostra limitada, os resultados são consistentes e promissores, alinhando-se à literatura internacional. O emicizumabe mostrou-se eficaz e seguro na profilaxia de pacientes com HAG, com ou sem inibidores, reduzindo a ABR e sem complicações relevantes, reforçando seu valor nos protocolos nacionais.