A Hemoglobinúria Paroxística Noturna (HPN) é uma doença hematológica rara, causada por uma mutação no gene PIGA, que resulta em deficiência na biossíntese de glicosilfosfatidilinositol (GPI). Essa deficiência leva à ausência das proteínas CD55 e CD59 nas hemácias, aumentando a suscetibilidade à hemólise intravascular intensa. Entre as opções convencionais de tratamento para a HPN, destaca-se a administração de anticorpos monoclonais, cuja principal ação é a inibição do sistema complemento, sendo os medicamentos mais utilizados o eculizumabe e o ravulizumabe. Recentemente, o Crovalimabe, um novo anticorpo monoclonal humano, foi autorizado para uso no Brasil, tendo um mecanismo de ação e administração diferenciada dos medicamentos supracitados, o que gera benefícios para o paciente.

Descrever a eficácia do medicamento crovalimabe na abordagem terapêutica da hemoglobinúria paroxística noturna.

Trata-se de uma revisão de literatura, a partir de artigos nas bases de dados PubMed, Scielo e Google acadêmico publicados entre 2020 e 2025. Foram incluídos artigos originais, estudos randomizados e como critério de exclusão estudos duplicados nas bases de dados e que não elucidassem sobre o tema.

Em um estudo comparativo com o eculizumabe, a administração subcutânea de crovalimabe demonstrou taxas de controle de hemólise e estabilização da hemoglobina, evidenciando que sua eficácia não é inferior à terapia do eculizumabe. Embora as taxas de efeitos adversos sejam semelhantes, o crovalimabe destaca-se pela sua maior eficácia em situações em que o tratamento convencional não apresenta resposta satisfatória, especialmente em casos de polimorfismo C5 R885H. Isso se deve ao fato de que, ao contrário dos inibidores que se ligam à porção alfa terminal, o crovalimabe se liga especificamente a um antigênico determinante na cadeia beta do C5, inibindo a conversão de C5 e a formação do complexo de ataque à membrana (MAC). Nos ensaios clínicos COMMODORE 2 e 3 foram randomizados 51 pacientes que não receberam tratamento prévio com inibidores de complemento, com o objetivo de avaliar a segurança do crovalimabe. Os resultados revelaram baixas taxas de efeitos adversos, que incluíram reações leves no local e um perfil de segurança favorável com menos necessidades de transfuções. Dessa forma, o tratamento com crovalimabe oferece vantagens significativas na melhoria da qualidade de vida dos pacientes, uma vez que apresenta meia vida prolongada, alta solubilidade e pode ser considerado uma alternativa viável para pacientes que apresentam polimorfismos, permitindo a administração mensal por via subcutânea.

Apesar de existirem ensaios clínicos que comprovem a eficácia do Crovalimabe em outros países, seu uso em escala nacional ainda é limitado, dificultando análises sociodemográficas sobre o tratamento. No entanto, o medicamento demonstra um grande potencial terapêutico em comparação com os disponíveis no mercado. A ampliação do seu uso não representa apenas uma inovação terapêutica, mas também pode reduzir os custos associados ao tratamento, tornando-o mais acessível a um maior número de pacientes, contribuindo para a melhoria das práticas clínicas e da qualidade de vida dos portadores de HPN.