A neoplasia de células dendríticas plasmocitoides blásticas (BPDCN do inglês, blastic plasmacytoid dendritic cell neoplasm) é uma neoplasia hematológica rara que surge de células dendríticas precursoras. Devido ao escasso conhecimento sobre sua linhagem e por sua apresentação clínica não uniforme, até o momento não foi possível definir um manejo clínico de consenso. No entanto, avanços tecnológicos recentes para a pesquisa têm possibilitado compreender melhor a biologia tumoral e a fisiopatologia da doença, o que propiciou o surgimento de novas terapias que mudaram o paradigma da BPDCN.

Esta pesquisa possui como objetivo destacar os avanços no manejo desses pacientes.

Foi realizada uma revisão sistemática seguindo as diretrizes PRISMA na base PubMed (2020–2025), com os descritores: “Management AND Blastic Plasmacytoid Dendritic Cell Neoplasm (BPDCN)”. Dos 59 artigos encontrados, foram incluídos 13 estudos clínicos com adultos (≥18 anos) que associaram as terapias mais recentes para BPDCN a desfechos clínicos. Relatos de caso, estudos pediátricos, pré-clínicos ou de padronização metodológica foram excluídos. Quatro grupos principais de tratamento foram analisados e neles estão inclusos: agentes quimioterápicos convencionais; agentes direcionados ao antígeno CD123; inibidores de BCL 2 (iBCL2); e o próprio transplante de células tronco hematopoéticas alogênico (alo-TCTH).

Os agentes quimioterápicos convencionais como os que constituem o regime composto por ciclofosfamida, doxorrubicina, vincristina e prednisona (CHOP) apresentaram taxas de remissão completa (RC) em até 50% (p = 0,04), no entanto a duração da resposta se apresentou insatisfatoriamente pequena. Comparativamente, pacientes que receberam o bloco quimioterápico constituído por ciclofosfamida hiperfracionada, vincristina, doxorrubicina, dexametasona alternando com metotrexato e citarabina apresentaram taxa de RC maior próximo à 80% (p < 0,05). Já as terapias baseadas no uso de iBCL2, como o venetoclax, ou com o antimetabólito análogo da pirimidina, azacitidina, apresentaram taxas de resposta global (ORR, overall response rate) próximas à 94% (p < 0,01). Além disso, o promissor tagraxofusp, primeiro agente direcionado ao antígeno CD123, decorrente da fusão da interleucina 3 (IL-3) à toxina diftérica, surgiu como alternativa ao alo-TCTH, e tem apresentado ORR de 75%, com RC de 57% nos pacientes virgens de tratamentos (p < 0,05). Apesar das novidades mais recentes, o alo-TCTH ainda detém o posto de terapia com maior potencial curativo e, portanto, sua indicação clínica ainda permanece aconselhável sempre quando for viável, pois apresenta, de forma geral, uma sobrevida global (OS, overall survival) em torno de 51%, após 5 anos (p = 0,02), mesmo que apresente elevada taxa de mortalidade (23,3%). Nos últimos anos, as opções de tratamento para a BPDCN têm sido ampliadas com a introdução de novas terapêuticas, especialmente aquelas direcionadas para o alvo CD123, antígeno amplamente expresso nas células neoplásicas. As novas estratégias modificaram de sobremaneira o curso clínico da doença, anteriormente somente associada a prognósticos reservados. Adicionalmente, a identificação de múltiplas vias moleculares envolvidas na patogênese da BPDCN tem favorecido a investigação de novos agentes terapêuticos, muitos dos quais se encontram em estágios pré-clínicos de investigação.