Trombocitopenia Imune Primária (TIP) é caracterizada pela diminuição de plaquetas, menor que 100.000 mm3, após um episódio vacinal ou gripal, sem outras manifestações hematológicas. Incide até 6:100.000 crianças. As manifestações clínicas são pequenos sangramentos muco-cutâneos, com incidência de intracraniano de 0,5%. É classificada em recentemente diagnosticada (até 3-meses de evolução), persistente (até 1-ano) e crônica (após 1-ano). Até 80% remite até 6-meses, a despeito da terapêutica utilizada. 20% cronifica e, desses, X% torna-se refratário.

Realizada uma revisão bibliográfica narrativa com os descritores imune thrombocytopenia, child e thrombopoeitin recptor agonists no Pubmed, atualizações do UpToDate, o Consenso Norte-Americano de TIP da Sociedade Americana de Hematologia (ASH) de 2019 e sua revisão em 2022, bem como da Sociedade Italiana de Hematologia de 2023 (AIEOP). Selecionados 9-artigos do ano de 2020 a 2025.

Recomenda-se uma conduta expectante, respeitando-se a carga da doença e o desejo de tratamento das famílias. TPI recentemente diagnosticada, sangramentos graves, crônicos agudizados podem ser manejados com corticoides, imunoglobulina G humana (Ig) ou fator anti-D. A escolha do agente depende do protocolo e da velocidade de cessação do sangramento, com Ig sendo o de ação mais rápida. Os casos refratários à primeira-linha e os que cronificavam tinham opções pouco efetivas como imunossupressores (ciclosporina, azatioprina entre outros), rituximab (anti-CD20) oneroso e com muitos efeitos colaterais e esplenectomia, com sucesso de até 80%, porém com altos riscos infecciosos, tornando-a uma opção cada vez menos utilizada. Nos últimos anos, surgiram Agonistas do Receptor da Trombopoietina (AR-TPO), romiplostim e eltrombopague, aprovados para as crianças. O avatrombopague, lusutrombopague são usados em adultos com algum grau de lesão hepática e, hetrombopague aprovado na China.

Os AR-TPO agem estimulando os receptores de megacariócitos a produzirem plaquetas e tem se mostrado mais eficazes em elevar o número plaquetário do que as outras segundas-linhas, com poucos efeitos colaterais. Os mesmos têm efeito imunomodulador de linfócitos, culminando em anti-inflamação, ajudando na elevação plaquetária. Apresentam diversas aplicações clínicas para além da TIP, como anemia aplástica, mielodisplasia, pós-transplante e pós-quimioterapia, sendo investigado para síndromes genéticas: trombocitopenia amegacariocítica congênita e trombocitopenia associada a MYH9. O avatrombopague apresenta uma melhor resposta do que o romiplostim e o eltrombopague em adultos, com estudos pediátricos em andamento. Todo esse sucesso terapêutico faz dos AR-TPO a primeira escolha da segunda-linha pediátrica e, para o órgão regulador norte-americano (FDA), já está na primeira-linha em adultos. A TIP tem um manejo diverso e personalizado. Os AR-TPO surgem como terapêutica promissora de segunda-linha para casos pediátricos crônicos e refratários, com outras aplicações para além da TIP. O futuro parece apontar para que os AR-TPO tornem-se primeira-linha na pediatria.