Recentemente a Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias ao Sistema Único de Saúde (CONITEC) ampliou a indicação de emicizumabe no SUS para todos os pacientes com hemofilia A e inibidores, independentemente da idade, a partir do final do ano de 2024. Essa mudança exigiu estimativas precisas de demanda para subsidiar o planejamento orçamentário. Contudo, a forma como os dados sobre desenvolvimento de inibidores é registrada no sistema Hemovida Web Coagulopatias não permite a distinção precisa entre prevalência e incidência, o que representa um desafio à quantificação da população-alvo.

Desenvolver uma estratégia que permita a estimativa do número de pacientes com hemofilia A e inibidores potencialmente elegíveis ao uso de emicizumabe, bem como os recursos financeiros necessários para sua incorporação plena.

Diante da limitação dos dados laboratoriais registrados no sistema, utilizou- se como critério para a presença de inibidores ativos clinicamente relevantes (critério de inclusão do protocolo de incorporação) a administração de agentes de bypass (rFVIIa ou CPPA) entre 2022 e 2023. Foram identificados todos os pacientes com hemofilia A com ao menos uma infusão destes medicamentos. Pesos corporais foram atualizados nos registros reportados pelos centros ou imputados conforme curvas do IBGE. A estimativa da dose considerou o regime posológico do emicizumabe (3 mg/kg/semana no primeiro mês e 1,5 mg/kg/semana a partir do segundo mês). O custo foi calculado com base no valor unitário de R$ 245,14 por mg, previsto na Portaria de incorporação.

Identificaram-se 577 pacientes com histórico de uso de agentes de bypass. Destes, 98 já recebiam emicizumabe via fornecimento do Ministério da Saúde. Além disso, outros 28 pacientes encontravam-se em uso do emicizumabe, mas não constavam na base de usuários de agentes de bypass. Assim, estimou-se um total de 605 pacientes elegíveis, dos quais 507 ainda não haviam sido contemplados. Para esses 507 pacientes, a demanda anual de emicizumabe foi estimada em 1.574.983,4 mg, com custo aproximado de R$ 386.091.431,00 no primeiro ano. Adicionalmente, previu-se o ingresso de cerca de 12 novos casos por ano, com impacto financeiro marginal de R$ 1.319.128,20 anuais.

A incorporação ampliada de emicizumabe trouxe um impacto orçamentário significativo, sobretudo no primeiro ano. Estima-se que haverá redução progressiva nos gastos com outros hemoderivados (rFVIIa, CPPA e fator VIII para imunotolerância) para os anos subsequentes. A percepção dessa economia, contudo, dependerá de um período de acompanhamento de pelo menos 12 meses. A mudança de paradigma terapêutico exigiu também a revisão dos protocolos clínicos vigentes, posicionando o emicizumabe como tratamento padrão para pacientes com hemofilia A e inibidores. A incorporação do emicizumabe para todos os pacientes com hemofilia A e inibidores no SUS demandará investimento adicional estimado em R$ 386 milhões no primeiro ano. Apesar das limitações nos registros administrativos, a abordagem adotada fornece uma estimativa consistente da população-alvo, e pode ser considerada como uma estratégia válida para estimativa deste importante parâmetro epidemiológico e de gestão. A avaliação contínua dos efeitos clínicos, econômicos e operacionais será essencial para o sucesso da implementação plena da tecnologia.