A profilaxia é o tratamento padrão para prevenir complicações musculoesqueléticas e melhorar a qualidade de vida das pessoas com hemofilia A ou B e fenótipo grave. Ela deve ser personalizada, considerando diversos fatores que influenciam a decisão sobre a melhor frequência e dose para cada paciente. É natural que, nos vários centros brasileiros, existam variações nos esquemas terapêuticos adotados, e os dados sobre como a profilaxia tem sido efetivamente realizada no cenário nacional ainda são escassos. Nesse cenário, entender quais esquemas profiláticos vêm sendo preferencialmente utilizados no Brasil torna-se essencial para subsidiar decisões clínicas e planejar o uso racional de recursos.

Avaliar os esquemas de profilaxia utilizados no Brasil ‒ em termos de dose e frequência ‒ com terapia de reposição em pessoas com hemofilia A e B sem inibidores, bem como identificar as principais barreiras de acesso à profilaxia enfrentadas pela população com hemofilia em geral.

Realizou-se um painel Delphi com consulta a 16 especialistas de 13 estados, representando as cinco macrorregiões do Brasil. Considerando o contexto de seus centros de atuação, os painelistas estimaram, em pacientes com hemofilia A e B sem inibidores: 1) Frequência semanal de profilaxia; 2) Estimativa do consumo médio de fator; 3) Frequência anual de realização de exames laboratoriais; e 4) Principais barreiras para adesão à profilaxia. Os dados foram compilados como medidas sumárias (média, Desvio Padrão [DP], mínimo e máximo).

Entre as pessoas com hemofilia A sem inibidores, mais de 90% utilizam esquemas com três ou mais infusões semanais: 2,8% fazem uma vez por semana, 5,6% duas, 51,3% três, 31,4% em dias alternados, 4,4% quatro vezes, 0,1% cinco vezes e 3,6% diariamente. A dose média utilizada foi de 78,39 UI/kg/semana (DP=19,60; mínimo: 42,35; máximo: 129,25 UI/kg/semana). Na hemofilia B sem inibidores, 5,8% fazem uma infusão semanal, 73,2% duas e 21,1% três vezes por semana, com dose média semanal de 70,1 (DP = 14,38; mínimo: 40; máximo: 99 UI/kg/semana). Considerando o grupo geral de pacientes com hemofilia, a média anual de exames laboratoriais variou de 0,4 (DP = 0,5) para vitamina D até 1,3 (DP = 0,6) para hemograma e 1,7 (DP = 0,5) para pesquisa de inibidor. Quanto a possíveis barreiras de acesso, os especialistas ranquearam a frequência de tratamento como a maior barreira, e, após, sequencialmente: via de administração e preparo, dificuldade de acesso venoso, condição socioeconômica, distância da residência ao centro de tratamento hemoterápico, renúncia ao tratamento, e risco trombótico (sendo este último a menor barreira).

O presente trabalho permitiu identificar o esquema médio de profilaxia para hemofilias A e B no Brasil, além de mapear as principais barreiras à sua adoção, identificou-se a frequência de tratamento como a principal barreira de acesso, seguida por desafios relacionados à administração. Esses achados oferecem subsídios para o aprimoramento de protocolos terapêuticos, estratégias de cuidado e desenvolvimento de políticas públicas.

Os autores agradecem aos 16 especialistas que participaram do painel Delphi por sua valiosa contribuição com conhecimento e experiência clínica.