A Trombocitopenia Imune Primária (PTI) é uma doença autoimune caracterizada pela redução da contagem de plaquetas abaixo de 100.000 µL, com manifestações clínicas variadas na infância. A maioria dos pacientes apresenta resolução espontânea, mas cerca de 20% desenvolvem formas persistentes ou crônicas.

Avaliar as características clínicas e laboratoriais de pacientes com diagnóstico de PTI acompanhados em um ambulatório de Hematologia Pediátrica.

Estudo retrospectivo por meio da avaliação de prontuários eletrônicos de pacientes com PTI acompanhados em ambulatório terciário pediátrico em São Paulo, de janeiro de 2019 a dezembro de 2023. Foram incluídos pacientes até 18 anos com diagnóstico confirmado de PTI. Dados clínicos, laboratoriais, tratamento e evolução foram analisados. A classificação e o grau de sangramento foram categorizados conforme o consenso da Associação Americana de Hematologia. O estudo foi aprovado pelo CEP da instituição (CAAE: 65753722.0.0000.5505).

Foram avaliados 57 pacientes, com idade média ao diagnóstico de sete anos; 54% eram do sexo masculino. Em 14 pacientes (24,5%) foi relatada infecção prévia e em 3 (5,2%) vacinação. Em relação aos sintomas hemorrágicos iniciais, 18,1% não apresentaram, em 59,1% eram majoritariamente leves, e moderados a graves em 30%. A média da contagem plaquetária ao diagnóstico foi de 34.961 mm3 (DP±8.451 mm3), com mediana de 5.000 mm3 (3.000‒99.000 mm3). O mielograma foi realizado apenas em casos indicados (28%). Quanto ao tratamento inicial, 17,86% receberam imunoglobulina intravenosa, 48,21% corticoide e 21,43% não necessitavam de tratamento. Remissão ocorreu em 76% dos pacientes. Entre os pacientes que permaneceram crônicos, 5% necessitaram de terapias de segunda linha com boa resposta. Etiologias secundárias foram identificadas em 7%, incluindo Lúpus Eritematoso Sistêmico (LES). A Síndrome de Evans (SE) esteve presente em 10% dos pacientes. Durante o acompanhamento, 33,3% dos pacientes foram classificados como recém-diagnosticados, 19,3% persistentes e 47,4% crônicos. Ocorreu perda de seguimento de sete pacientes (12,3%).

O percentual de casos crônicos foi maior que o descrito na literatura possivelmente devido ao caráter terciário do serviço. A natureza em geral benigna da PTI pode ser confirmada com cerca de 80% dos pacientes, sem sintomas hemorrágicos ou apenas sintomas leves inicialmente. A variabilidade da contagem plaquetária reforça a necessidade de manejo individualizado. Os pacientes diagnosticados com SE refletem um curso clínico mais complexo e refratário, assim como os secundários a LES. Estes casos confirmam que o manejo requer investigação de causas secundárias e terapias específicas, especialmente em associações autoimunes ou SE. A perda de seguimento pode ter sido influenciada pela pandemia de COVID-19. Em conclusão, destaca-se a importância do diagnóstico precoce e tratamento personalizado para melhorar o diagnóstico e o prognóstico, reconhecendo que uma parcela significativa requer terapias mais intensas e acompanhamento prolongado. O estudo em ambulatório especializado permitiu avaliação detalhada ao longo de cinco anos principalmente de casos não classificados como recém-diagnosticados.