A Leucemia Linfoide Aguda (LLA), especialmente a de linhagem B (LLA-B), é o tipo de câncer mais frequente na infância, caracterizado pela proliferação descontrolada de linfoblastos na medula óssea. Apesar das elevadas taxas de remissão alcançadas com a quimioterapia convencional, muitos pacientes evoluem com recidivas, especialmente em casos refratários ou com características de alto risco, como mutações genéticas e infiltração no sistema nervoso central. Diante disso, a terapia com células CAR-T (Chimeric Antigen Receptor T-cell) tem se destacado como uma alternativa promissora. Essa estratégia utiliza linfócitos T autólogos modificados geneticamente para reconhecer e destruir células leucêmicas por meio da detecção de antígenos específicos como CD19 e CD22.

Estudar a eficácia da terapia CAR-T em pacientes portadores de LLA. Para discorrer sobre o assunto foram seguidas as seguintes etapas: Explicar os conceitos e técnicas que consistem na terapia celular com CAR-T; descrever os desafios e limitações da aplicabilidade do tratamento de células CAR-T na LLA; investigar novos métodos de tratamento com a terapia celular para LLA; e discutir os principais resultados obtidos com a terapia celular com células CAR-T em paciente portadores de LLA.

Trata-se de uma revisão sistemática da literatura, realizada por meio de pesquisa bibliográfica em bases de dados indexadas. O levantamento de dados científicos foi realizado através da consulta em fontes como livros, periódicos, artigos de jornais e sites científicos previamente publicados. A busca bibliográfica foi realizada nas bases de dados Literatura Latino-Americana em Ciências da Saúde (LILACS), Scientific Electronic Library Online (SciELO) e PubMed, utilizando os seguintes descritores: Leucemia Linfoide Aguda tipo B/ B Acute Lymphoblastic Leukemia, CAR-T Cell e Eficacia/ Efficacy. Foram incluídos no presente trabalho os artigos que estavam disponíveis na íntegra em formato eletrônico, artigos publicados em português e/ou inglês e que foram sido publicados no período de 2018 a 2025. Além disso, foram excluídos os estudos que não estavam de acordo com os objetivos da pesquisa.

A terapia celular com CAR-T tem se consolidado como um tratamento inovador e eficaz no tratamento de pacientes com LLA. As análises dos estudos abordados no presente trabalho trazem avanços significativos na eficácia e inovações das terapias envolvendo CD19, CD22 ou ambos simultaneamente. Os trabalhos evidenciam novos coestimuladores e possíveis modulações celulares como células que expressão CD19 e CD22 simultaneamente, para terem maior efetividade e constância no tratamento. É sabido que o antígeno CD19 é o principal alvo de terapia CAR para a LLA, mesmo assim existem pacientes que apresentam recidiva com CD19 negativo, para promover uma continuidade terapêutica, existe também um outro antígeno que é amplamente expresso pelas células B, o CD22, servindo como alvo alterativo para o tratamento com CAR Conclui-se que a terapia CAR-T representa uma das maiores inovações no tratamento da LLA-B, embora sejam necessários mais estudos e políticas públicas para ampliar seu acesso e segurança, evitando toxicidade e mutações antigênicas.