O manejo eficaz das neoplasias mieloproliferativas cromossomo Philadelphia negativas (Ph- NMPs) — policitemia vera (PV), trombocitemia essencial (TE) e mielofibrose (MF) — exige diagnóstico preciso e terapias personalizadas. Compreender as práticas clínicas reais é crucial para identificar lacunas no acesso a diagnósticos e tratamentos, especialmente em ambientes com recursos limitados.

Realizar uma pesquisa entre hematologistas brasileiros avaliando suas práticas atuais e potenciais desafios no manejo de pacientes com Ph- NMPs.

De março a julho de 2025, um questionário anônimo, digital, com 31 perguntas, foi distribuído entre hematologistas por todo o Brasil. O questionário avaliou o perfil dos médicos e médicas, procedimentos diagnósticos e decisões terapêuticas relacionadas a Ph-NMPs. Os dados foram coletados utilizando a plataforma REDCap.

Recebemos 128 respostas ao longo dos 5 meses. Entre os participantes, 41% tinham mais de 15 anos de experiência na hematologia, 15% atendiam mais de 30 pacientes com Ph- NMPs por mês e 81% eram da Região Sudeste do Brasil. Destes, 21% trabalhavam em uma unidade pública, 21% em uma unidade privada e 58% em ambas. A maioria (69%) não tinha ambulatório específico para pacientes com Ph- MPN em seu centro e 21% não tinham acesso a um hematopatologista para enviar amostras de medula óssea. Enquanto quase todos tinham acesso a testes para pesquisa da mutação em JAK2, 27% não tinham acesso a exames para pesquisa de CALR e MPL, enquanto 47% possuíam apenas no ambiente privado. O sequenciamento de nova geração (NGS) não estava disponível para 60% dos profissionais. Apesar de quase todos possuírem acesso ao exame de cariótipo, quase 30% não o solicitam no diagnóstico. Apenas 12,5% usam o escore MPN SAF para avaliar a carga de sintomas de seus pacientes. Em relação a MF secundária, a minoria (22%) utiliza o escore MYSEC para estratificação de risco. Quando questionados acerca do manejo de trombose venosa profunda em pacientes com Ph- NMPs, houve grande discordância entre as respostas, com a maioria preferindo anticoagulação contínua (30%) ou mudando a conduta de acordo com a estratificação de risco (30%). Para o tratamento da MF, os inibidores de JAK2 estão disponíveis quase exclusivamente em ambientes privados (67%). Para pacientes com MF de alto risco, 79% dos entrevistados consideraram o transplante alogênico de medula óssea como uma opção de tratamento. Em relação aos desafios no manejo das Ph- NMPs, 82% citaram a solicitação de exames moleculares e genéticos como a principal dificuldade, enquanto 71% identificaram o acesso a terapias mais recentes.

Este é o primeiro levantamento brasileiro sobre o manejo de pacientes com Ph- NMPs. Ele destaca dificuldades no acesso a diagnóstico e tratamento, particularmente no sistema público de saúde. Além disso, destaca a subutilização de questionários de sintomas na avaliação dos pacientes, assim como discordância de condutas em alguns cenários clínicos, como por exemplo na anticoagulação de pacientes com Ph- NMPs. Os dados ainda estão sendo coletados, com a expectativa de números mais robustos para análises futuras. Essas informações podem nos ajudar a compreender não apenas nossas práticas como médicos brasileiros, mas também possíveis lacunas de conhecimento e os principais problemas de acesso.