A aplasia megacariocítica pura adquirida (AMPA) constitui uma patologia rara, com poucos casos relatados na literatura. A doença é marcada pela dramática redução de megacariócitos na medula óssea, destruídos, provavelmente, por mecanismos de autoimunidade. Tipicamente, apresenta-se como plaquetopenia isolada. Os sintomas variam de acordo com a severidade da plaquetopenia, podendo o paciente ser assintomático até apresentar sangramentos fatais. O aspirado e biópsia de medula óssea mostram ausência ou notável redução de megacariócitos, com preservação das séries eritroide e granulocítica. É necessária exclusão de outras causas de trombocitopenia, como infiltração medular, síndromes mielodisplásicas e leucemias agudas. Em geral, não apresenta boa resposta à corticoterapia e costuma apresentar incremento da contagem plaquetária após transfusões.

Paciente masculino, 69 anos, portador de hipertensão arterial sistêmica e doença renal crônica não dialítica. Plaquetopenia em investigação desde Janeiro de 2025, com internação em outro serviço devido sangramento hemorroidário autolimitado entre 08 e 16/04/2025. Na ocasião, iniciado Prednisona 1 mg/kg/dia sob a hipótese de Púrpura Trombocitopênica Imune (PTI). Admitido em 26/04 assintomático devido persistência de plaquetopenia grave. Exames de admissão demonstraram trombocitopenia isolada (7000), além de função renal preservada em seus níveis basais, sorologias virais, FAN e fator reumatoide negativos, vitamina B12 e ácido fólico normais. Recebeu transfusão de plaquetas no mesmo dia com incremento satisfatório para 31000. Em 17/05, mantendo trombocitopenia grave (< 10.000), o paciente intercorreu com melena com repercussão hemodinâmica. Optado por novas transfusões de plaquetas, novamente com resposta satisfatória: ascensão de plaquetas para 37000. A endoscopia digestiva alta realizada em 18/05 evidenciou úlcera gástrica antropilórica em atividade, e não houve recorrência de sangramentos após o tratamento endoscópico. Optado então pela suspensão da corticoterapia. Realizado propedêutica medular, com mielograma hipercelular com série megacariocítica diminuída, sem blastos ou qualquer outra célula estranha à medula. Cariótipo e imunofenotipagem encontravam-se dentro da normalidade. A biópsia de medula evidenciou medula óssea hipercelular com grande depleção de megacariócitos, sem displasias. Estabelecido, então, o diagnóstico de Aplasia Megacariocítica Pura Adquirida (AMPA). Optado pelo início de tratamento imunossupressor com Ciclosporina e Eltrombopag em 20/05. Em 30/05, sem recorrência de sangramentos e com a plaquetometria estabilizada em 13000, optado por alta hospitalar com proposta de associação de Eltrombopag ambulatorial e resposta terapêutica a ser avaliada ao longo dos próximos meses.

Pacientes com plaquetopenia isolada são frequentemente um desafio diagnóstico e terapêutico. A AMPA constitui uma hipótese diagnóstica rara que deve ser considerada em casos de plaquetopenia de comportamento atípico, com baixa resposta a corticoesteroides e incremento após transfusões de plaquetas. Atrasos no diagnóstico e tratamento podem causar piora importante do prognóstico do paciente. Esperamos que o presente relato possa contribuir com a condução de casos futuros similares.