Introdução O uso dos inibidores de complemento para o tratamento de Hemoglobinúria Paroxística Noturna (HPN) clássica está bem estabelecido. Embora 50% dos casos de anemia aplástica(AA) apresentem clone HPN, o tratamento da falência medular nesses casos é prioridade, com preferência para transplante alogênico. Entretanto, alguns pacientes, a despeito do tratamento da aplasia, podem apresentar indicação de uso de inibidores. Não dispomos até o momento de dados robustos sobre o uso desses fármacos nesse cenário.

O trabalho propõe-se à análise preliminar de fatores de predição de resposta pré-tratamento em pacientes com HPN associada à AA, não submetidos a TCTH, com indicação de eculizumab.

No nosso serviço, 12 pacientes com HPN estão em tratamento com eculizumab: destes, 5 associados à AA. Nenhum paciente foi candidato a transplante. Dois critérios de resposta foram analisados: incremento de 2 g/dl de Hemoglobina (Hb) em pacientes com Hb < 10g/dL pré-tratamento e redução do lactato desidrogenase (DHL) para valores abaixo de 1,5 vezes o limite superior da normalidade. Os parâmetros preditores pré-tratamento foram: plaquetas, creatinina, celularidade da medula óssea, tempo do diagnóstico ao tratamento, índice de proliferação reticulocitária (IPR) e porcentagem do clone HPN por citometria de fluxo (em monócitos). Pela pequena amostra, foi utilizada regressão logística bayesiana com análise de componentes principais. Resultados foram descritos com odds ratio (OR) e intervalos de credibilidade a 95%.

Dos 5 pacientes estudados, 60% eram do sexo feminino, 40% estavam sob terapia imunossupressora e apresentavam mediana de clone HPN de 87%. Para o critério resposta Hb, os OR obtidos foram: celularidade de medula óssea 0.83 [0.63 - 1.07], tempo diagnóstico-tratamento 0.99 [0.99, 1.00], plaquetas pré 1.003 [0.98, 1.02], creatinina 0.006 [5 × 10-7, 29.25], IPR (>2) 25.03 [0.54, 19.22] clone pré 0.84 [0.65, 1.04]. Para resposta DHL: celularidade de medula óssea 1.07 [0.75, 1.48], tempo diagnóstico ao tratamento 1.001 [0.99, 1.002], plaquetas 0.98 [0.96, 1.00], creatinina 4.82 [7,7 × 10-5, 20.4298], IPR (>2) 0.22 [0.0012, 34.77] e clone pré 1.0005 [0.7, 1.3].

Não foram encontrados resultados com relevância estatística, possivelmente pela amostra pequena. Pacientes com IPR ≥ 2 apresentaram provável maior chance de resposta ao eculizumabe, pelo critério de resposta de Hb, mas com grande incerteza ainda na estimativa (o único paciente que não teve incremento de Hb tinha IRP < 2). Dada a raridade da condição, estudos multicêntricos com mais pacientes, são necessários, a fim de obter resultados mais robustos e confiáveis.