No Sistema Único de Saúde (SUS), as opções de resgate para pacientes aptos com leucemia mieloide aguda (LMA) recidivada/refratária (R/R) após indução padrão 7+3 incluem FLAG-IDA ou MEC, ambas associadas a elevada toxicidade e mortalidade precoce. Em pacientes inelegíveis à quimioterapia intensiva ou idosos refratários à citarabina em baixa dose (LDAC), geralmente resta apenas suporte clínico. Combinações venetoclax-citarabina (VEN-ARAC) ou venetoclax- azacitidina (VEN-AZA) têm eficácia comprovada como primeira linha para inelegíveis, mas são pouco disponíveis no SUS. Há escassez de dados nacionais sobre seu uso como terapia de resgate e ponte para transplante alogênico de células-tronco hematopoéticas (TCTH).

Descrever a eficácia e segurança da terapia de resgate baseada em venetoclax (VEN) como ponte para TCTH em pacientes com LMA R/R tratados em cenário de vida real no SUS.

Estudo retrospectivo de pacientes ≥18 anos tratados com 7+3 ou LDAC entre 05/2022 e 05/2025, em hospital público brasileiro, que evoluíram com LMA R/R e receberam VEN+ARAC ou VEN+AZA. RC foi definida como <5% de blastos medulares; TRC, como o intervalo do início da terapia até RC; e SG, como o tempo do diagnóstico até último seguimento ou óbito. A dose de VEN foi ajustada devido a uso de antifúngicos.

Dos 33 pacientes tratados inicialmente (25 com 7+3; 8 com LDAC), 18 desenvolveram LMA R/R (idade mediana 53 anos; 67% <60 anos; 50% homens; 89% pardos/negros). Pela classificação ELN 2022, 61% eram risco intermediário e 22% alto risco; cariótipo indisponível em 11% e NGS não realizado. Entre os 17 pacientes avaliáveis, a taxa global de RC foi 71% (69% após 7+3; 75% após LDAC), com TRC mediano de 28 dias (19–149) e 29 dias (23–30), respectivamente. Dois pacientes foram submetidos a TCTH alogênico após resgate com VEN. A SG em 2 anos foi de 42% no grupo 7+3 e 100% no grupo LDAC. Infecções bacterianas ocorreram em 17% dos pacientes; não houve infecções fúngicas ou virais documentadas. Não houve óbitos nos primeiros 60 dias. A mediana de SG após início do resgate foi de 298 dias (39–1039).

Em cenário de vida real no SUS, a terapia de resgate baseada em VEN apresentou altas taxas de remissão completa, resposta rápida, baixa toxicidade e ausência de mortalidade precoce, configurando-se como alternativa eficaz e segura, inclusive como ponte para TCTH, em pacientes com LMA R/R.