A má função do enxerto (PGF) após o Transplante de Células Tronco Hematopoiéticas (TCTH) é definida por citopenias dependentes de transfusões de sangue e/ou suporte de G-CSF, apesar do quimerismo completo do doador. O objetivo deste trabalho é descrever o uso do Eltrombopag (EPAG) para PGF em pacientes (pts) pediátricos submetidos a TCTH entre 2009 e 2023.

Análise retrospectiva de prontuários médicos.

30 pts desenvolveram PGF após o TCTH e foram tratados com EPAG. A maioria eram do sexo masculino (n = 20) e a medina de idade no TCTH foi 8,1 anos (6m‒17,4a). Os diagnósticos foram: erros inatos de imunidade (n = 12), falência medular (n = 11) e leucemias agudas (n = 7). Os doadores foram haploidênticos (n = 16), não aparentados (n = 12) ou aparentados compatíveis (n = 2). Medula óssea foi a fonte de células predominante (n = 27) e a maioria dos pts recebeu condicionamento de intensidade reduzida (n = 20). A mediana de células CD34 infundidas foi de 4,94×106/kg (1,56–12,6×106/kg). O EPAG foi iniciado em uma mediana de 116 dias após o TCTH (42d‒9,3a), devido à trombocitopenia persistente, com anemia e neutropenia concomitantes em 7 e 8 pts, respectivamente. A dose inicial foi de 25 mg/dia, e eventualmente aumentada para 150 mg/dia em caso de falta de resposta, nas crianças mais velhas. Dois pts morreram no primeiro mês após o início do EPAG e não foram avaliáveis para resposta. 28 pcts sobreviveram mais de 3 meses após o início do EPAG, com 22 exibindo uma resposta hematológica. A mediana de tempo para resposta foi de 110 dias. Entre os respondedores, o EPAG foi descontinuado sem recaídas, e todos os pacientes permaneceram vivos e bem em um acompanhamento médio de 37 meses após o EPAG. Seis pts não responderam ao EPAG. Entre eles, 3 foram submetidos a um 2º TCTH, enquanto 3 pacientes morreram (2 por complicações infecciosas e 1 por recidiva da doença), ocorrendo pelo menos 4 meses após a descontinuação do EPAG. A sobrevida global (SG) de 2 anos foi de 82% (95% IC: 0,55‒0,95). Todos os efeitos colaterais foram leves e não levaram à descontinuação do EPAG.

A má função do enxerto tem incidência variável de 5% a 26% e aumenta as taxas de morbimortalidade pós TCTH, principalmente associada à infecções. As causas da PGF são incertas e os pts apresentam hipocelularidade medular intensa relacionada a um déficit na capacidade de produção plaquetária. No presente estudo, todos os pacientes tinham plaquetopenia. O EPAG se mostrou eficaz no tratamento da citopenia tardia em pacientes submetidos ao TCTH, corroborando os dados publicados. A mediana de tempo para resposta ao EPAG é 3 meses de tratamento e os resultados dos não respondedores refletiram impacto na SG. Além disso, podemos destacar, uma maior prevalência da PGF em pts que realizaram transplante com doador alternativo (haploidêntico), o que é descrito na literatura, possivelmente associado ao uso da CFA pós.

O EPAG demonstrou ser uma opção terapêutica viável para pts com citopenias persistentes após o TCTH. No entanto, é importante notar que o tempo médio para a resposta foi cerca de 3 meses, portanto, é crucial que os pts recebam suporte adequado durante esse período. Mais estudos são necessários para confirmar esses achados e determinar a melhor abordagem de tratamento para essa população específica.