O câncer é a principal causa de morte por doença em crianças nos países desenvolvidos, levando ao desenvolvimento de terapias como quimioterapia, células CAR-T e radioterapia. A terapia CAR-T, desenvolvida em 2019 nos EUA, modifica geneticamente linfócitos T para atacar células cancerosas específicas, principalmente em neoplasias hematológicas malignas. Esta terapia consiste em modificar geneticamente os linfócitos T do paciente para reconhecer e eliminar células cancerosas que expressam um antígeno-alvo específico. As células CAR-T são criadas in vitro em laboratórios. Os linfócitos T do paciente são retirados, modificados geneticamente para expressar um receptor de antígeno quimérico (CAR-T) e, posteriormente, reinfundidos no paciente para atacar as células cancerosas. No Brasil, esta terapia foi aprovada pela ANVISA em 2022. Este tratamento é indicado para pacientes pediátricos e adultos jovens até 25 anos com leucemia linfoblástica aguda (LLA) de células B refratária ou em segunda recidiva.

Este estudo tem como objetivo analisar a eficácia da terapia celular CAR-T em pacientes oncológicos pediátricos, comparando seus riscos e benefícios com os demais tratamentos quimioterápicos na oncopediatria.

O trabalho foi desenvolvido através de um levantamento bibliográfico de artigos científicos publicados no PubMed e Lilacs em português, inglês e espanhol.

A terapia celular com células CAR-T demonstrou alta eficácia em pacientes pediátricos e adultos jovens até 25 anos com LLA, levando à remissão tumoral e redução de recidivas. As vantagens incluem a permanência a longo prazo das células CAR-T no organismo, sendo infundidas uma única vez e atacando exclusivamente as células tumorais. Esta terapia é especialmente útil quando os tratamentos convencionais falham. No entanto, os efeitos adversos, como neurotoxicidade e síndrome de liberação de citocinas (SRC), representam desvantagens significativas.

Os receptores CAR-T interagem com antígenos específicos na superfície das células cancerosas, resultando em fortes respostas antitumorais. Contudo, esta interação possui riscos como toxicidades graves e resistência em células B malignas. A terapia CAR-T dirigida ao antígeno CD19, expressado em linfomas e leucemias linfoblásticas agudas (LLA) do tipo B, tem mostrado eficácia significativa. Estudos demonstram que a terapia CD19-CAR pode fornecer tratamento eficaz sem os efeitos tóxicos da radiação e quimioterapia intensificadas, reduzindo os efeitos adversos. Um estudo multicêntrico relatou uma taxa de recidiva negativa de 81% em pacientes pediátricos tratados com CAR-T, com sobrevida global de 76% em 12 meses. A terapia mostrou-se menos eficaz em adultos, que frequentemente necessitam de transplantes de células-tronco como consolidação. Em tumores cerebrais pediátricos, a terapia CAR-T pode ser promissora, mas exige melhorias na infiltração e persistência das células T.

A terapia celular CAR-T mostrou-se altamente eficaz em pacientes pediátricos com LLA, proporcionando alta taxa de remissão e baixa recidiva, além de um aumento de 76% na sobrevida global em 12 meses. Comparada a outros tratamentos, a terapia CAR-T permanece no organismo por longo período e é direcionada exclusivamente às células tumorais. Embora apresente efeitos adversos graves, a terapia CAR-T é preferível quando as quimioterapias convencionais não são eficazes, destacando-se como uma opção promissora na oncopediatria.